난치병인 루게릭병 줄기세포치료제가 세계 처음으로 국내에서 허가됐다.

식품의약품안전처는 바이오제약사 코아스템(대표 김경숙)이 한양대병원 세포치료센터(센터장 김승현)와 개발한 근위축성측삭경화증(루게릭병) 치료제 ‘뉴로나타-알’의 허가를 30일 허가했다.

그간 세계적으로 허가를 받은 루게릭병 치료제는 리루텍(사노피)가 유일한데, 제한적 효과만을 나타내는 것으로 알려졌다.

반면 ‘뉴로나타-알’은 줄기세포가 분비하는 성장인자, 항염증인자, 면역조절인자를 극대화하도록 설계돼 임상 2상 결과 신체 기능의 저하를 72.9% 개선시켰으며, 투여 환자 중 81%가 시험약에 반응하는 것으로 나타났다.

임상시험은 2010년 3월 보건복지부 보건의료연구개발사업 병원특성화센터 국책과제로 선정돼 한양대병원 세포치료센터를 통해 진행됐다.

뉴로나타-알은 지난해 12월 국내에서 희귀약으로 지정됐으며, 이번 허가로 판매와 함께 추가적 임상연구가 계속될 예정이다.

김경숙 코아스템 대표는 "개발된 치료제의 제조공정 및 투약까지의 과정 특성상 현재는 환자가 생산시설과 48시간 이내 거리에 위치해야 하고 반드시 전문적인 병원에서 치료를 받아야 한다"면서 "외국인 환자의 경우 국내 전문병원에서 치료를 받을 수 있도록 사업을 준비 중"이라고 설명했다.

코아스템은 앞으로도 각국별 생산설비를 갖추고 병원을 확보해 나가기로 했으며, 판매 제휴사인 유영제약과 함께 1단계로 국내 환자를, 2단계로 세계 각국 환자를 대상으로 공급할 예정이다.

루게릭병은 대표적인 신경계 희귀난치성 질환으로 사지 및 호흡근 마비가 진행돼 환자 대부분이 발병 후 2~5년 내 보조호흡 상태 또는 사망에 이르는 무서운 질환이다.

루게릭병 유병률은 인구 10만명당 약 4~6명인 점을 감안하면 세계적으로 환자 수가 약 35만명, 치료제의 잠재 시장 규모는 14조원에 이르는 것으로 예상된다.

한편, 이번 줄기세포치료제 허가는 국내에서 네 번째, 세계에서 다섯 번째다.

파미셀의 급성심근경색 치료제인 ‘하티셀그램’이 세계 첫 줄기세포치료제로 2011년 허가받은 데 이어 2012년 메디포스트의 ‘카티스템’(무릎연골 결손 치료제), 안트로젠의 ‘큐피스템’(크론성 누공 치료제)과 미국 오사이리스 테라퓨틱스의 ‘프로카이말’(이식편대숙주질환 치료제) 등이 허가됐다.