영진약품(대표 이재준)은 미토콘드리아 이상 질환 치료제 'KL1333'이 미국에서 희귀의약품으로 지정됐다고 19일 밝혔다.

KL1333은 지난해 스웨덴 제약사 뉴로바이브에 기술 이전한 신약후보물질이다.

이번 희귀약 지정으로 KL1333은 미식품의약국(FDA)에서 신속 허가가 기대된다.

뉴로바이브는 KL1333가 출시된 후 7년 간 미국 시장 독점 권한을 갖게 된다.

영진약품은 KL1333의 한국과 일본을 제외한 독점권을 지난해 5월 뉴로바이브에 기술 이전했고, 전임상에서 미토콘드리아의 생성, 에너지 생산 증가, 신진대사 활성화 효과를 나타냈다고 설명했다.

이 회사는 최근 KL1333의 임상 1상 단회 투여(SAD)를 완료한 후 안전성, 내약성 및 약동학 시험을 준비 중이며, 뉴로바이브가 올 하반기 1상 반복 투여(MAD)를 시작할 예정이다.

뉴로바이브 에릭 킨만 대표는 "KL1333의 이번 희귀약 지정으로 유전적 미토콘드리아 질병에서의 효과 및 안전성을 신속하게 검증해 이를 필요로 하는 환자에게 새로운 치료 기회를 줄 것"이라고 말했다.

영진약품 관계자는 “국내 SAD를 완료한 KL1333가 희귀약으로 지정된 만큼 신약개발에 탄력을 받게 됐다"고 강조했다.