신개념 혈우병치료제가 국내 기술로 개발된다.

GC녹십자(대표 허은철)는 14일 식품의약품안전처로부터 혈우병(혈액내 응고인자가 부족해 피가 잘 멈추지 않는 질환) 항체치료제 ‘MG1113’의 임상 1상 계획을 승인받았다고 17일 밝혔다.

국산 혈우병 항체치료제가 임상 단계에 진입한 것은 이번이 처음이다.

‘MG1113’은 혈액 응고인자들을 활성화하는 항체로 만들어졌다. 혈액내 부족한 응고인자를 주입하는 기존 치료 방식과 차이가 있다.

‘MG1113’은 항체치료제 특성상 기존약이 듣지 않는 환자도 쓸 수 있고, 혈우병 유형에 구분없이 A형과 B형 혈우병 모두 사용 가능한 것이 특징이라고 회사 측은 설명했다.

또한,기존약보다 긴 반감기와 고농도 제형으로 피하주사가 가능한 점도 주목할 대목이다. 약물 투여 횟수가 줄고, 통증이 심한 정맥 투여 대신 피부 표면 아래 주사가 가능해지면 환자 편의성이 획기적으로 개선될 수 있다는 것.

혈우병 환자는 평생 주기적으로 치료제를 투여받아야 한다. 이 때문에 업계에선 환자의 편의성을 개선하는 것이 혈우병 치료제 연구의 핵심으로 보고 있다.

이번 임상에서는 ‘MG1113’의 안전성을 평가하게 되며,다음 단계 임상에서는 기존약의 획기적인 대안이 될 수 있을지를 본격 검증하는 절차를 거친다.

회사 측은 이같은 의약품 개발이 희귀질환 분야의 ‘미충족 수요(unmet need)’에 대한 치료옵션 확보 차원에서도 의미가 크다고 보고 있다.

이 회사 이재우 개발본부장은 “기존 치료제에 내성이 생긴 이른바 ‘혈우병 항체’ 환자를 위한 새로운 치료제 개발이 절실하다”며 “차세대 약물 개발은 임상 돌입 자체만으로도 기술적 축적 차원에서 의미가 있다”고 말했다.