미국식품의약국(FDA)은 로슈의 유전자 표적항암제 ‘로즐리트렉’(성분명 엔트렉티닙)을 신속 승인(Accelerated Approval)했다고 15일(현지시간) 발표했다.

FDA는 NTRK(neurotrophic tyrosine receptor kinase) 유전자 융합이라는 특정 유전적 결함을 갖고 있고 고형암에 절제술의 심각한 이환율 부작용과 효과적인 치료제가 없는 12세 이상의 성인과 소아암 환자를 위한 치료제로 승인했다.

로즐리트렉은 종양이 발생한 신체 위치 대신 여러 유형의 종양에서 드물게 나타나는 공통 바이오마커를 기반으로 하는 조직과 무관한 암 치료제다.

이번 허가는 NTRK 유전자 융합을 가진 성인과 소아 고형암 환자 54명을 대상으로 한 4개의 임상시험을 근거로 했다.

통합 분석에서 로즐리트렉은 유방, 담관, 결장 직장, 부인과, 신경내분비, 비소세포폐, 침샘, 췌장, 육종과 갑상선 암을 포함한 여러 고형 종양 유형에서 연구됐다. 

로즐리트렉의 효능은 NTRK 융합 양성 종양 성인 환자 전체 반응률은 57%로 집계됐으며 7.4%의 환자는 종양이 완전히 사라진 것으로 나타났다.

FDA는 로즐리트렉을 ROS1 양성 전이성 비소세포폐암 성인 환자를 위한 치료제로도 승인했다. ROS1 양성 폐암 성인 환자 51명을 대상으로 실시된 임상시험에서 전체 반응률은 78%, 완전 반응률은 5.9%로 집계됐다. 반응을 보인 환자 40명 중 55%는 12개월 이상 종양 수축이 지속됐다.

로슈는 앞서 지난 6월에 일본에서 로즐리트렉의 승인을 획득한 바 있다.

FDA의 신속승인 프로그램(Accelerated Approval Program)은 심각한 또는 생명을 위협하는 질병이나 상태에 대한 의료 요구가 충족되지 않는 의약품의 조건부 승인을 허용하는 것으로 로즐리트렉이 승인 상태가 유지되기 위해선 앞으로 임상시험에서 확증적 이점이 입증돼야 한다.