알렉시온의 발작성 야간혈색소뇨증 희귀질환 치료제 ‘솔리리스’(Soliris 에쿨리주맙ㆍ사진)가 시신경척수염스펙트럼장애(NMOSD) 치료제로 유럽에서 판매 승인을 받았다. 이로써 솔리리스는 4번째 적응증을 획득했다.

유럽집행위원회(EC)는 현지시간 27일 항-아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 시신경척수염스펙트럼장애 환자를 치료하는 용도로 유럽에서 처음으로 승인했다.

NMOSD는 재발을 특징으로 하는 중추 신경계의 드문 파괴적인 보체매개성 질환으로 주로 젊은 여성에 많이 발생한다. 데빅병(Devic’s Disease)으로 불리는 이 질환은 실명, 마비 증상, 조기 사망이 단계적으로 나타난다.

종종 다발성경화증 (MS)과 같은 다른 신경계 질환과 혼동되어 진단과 치료가 늦어 질병 진행을 악화시킬 수있다.

이번 승인은 임상 3상은 뉴 잉글랜드 의학 저널 (New England Journal of Medicine)에 발표 된 3상 무작위 이중 맹검, 위약 대조 PREVENT 시험의 종합적인 결과를 기반으로 했다.

PREVENT 임상에서 항-아쿠아포린-AQP4 항체 양성인 NMOSD 환자에 솔리리스를 투약하여 재발 위험을 줄이는 1차 평가를 충족 시켰다.

솔리리스를 투약한 98%가 위약을 투여받은 환자의 63%와 비교하여 재발이 없었다. 다른 면역억제 요법을 받지 않고 솔리리스 단독 요법에서 솔리리스 치료환자 100%가 48주째 재발이 없었다. 위약군은 61%였다. 솔리리스의 지속적인 효과는 144주까지 관찰되었다.

솔리리스의 안전성 프로파일은 3가지 다른 임상 시험연구와 비슷한 것으로 확인됐다.

가장 흔한 부작용은 상부 호흡기 감염 (솔리리스군 29%, 위약군 13%), 두통 (23%, 23 %), 비 인두염 (21%, 19 %)였다.

알렉시온 연구개발부 총괄 존 오를로프 부사장은 “이 질환은 실명이나 보행 불능 같은 돌이킬 수 없는 결과를 일으킬 수 있는 예측 불가능한 재발을 예방하는 것이 목표”라고 설명하면서 “임상 3상에서 솔리리스로 치료 받은 거의 모든 환자들이 재발을 경험하지 않은 것으로 나타나면서 솔리리스가 치료 패러다임을 바꿀 수 있다는 것이 증명됐다”고 강조했다.

미국 FDA는 앞서 올해 6월에 솔리리스를 AQP4 항체 양성 성인 NMOSD 환자 치료제로 승인했다. 솔리리스는 미국, 유럽, 일본에서 NMOSD에 대한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.