미국 아킬리온 파마슈티컬스(Achillion Pharmaceuticals)가 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 신약 후보물질을 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정 받았다고 현지시간 25일 발표했다.

회사 측은 야간 혈색소뇨증 환자에게 C5 단일클론항체와 병용 치료를 위해 '다니코판'(Danicopan)물질의 임상 2상 결과를 바탕으로 지정 받았다고 밝혔다.

FDA의 결정은 5월에 발표 된 다니코판 임상 2상 PNH 병용 요법에서 새로운 재생 불량성 빈혈에 관한 데이터가 안전성과 효능에서 긍정적 결과를 얻었다. 최종 결과는 올 4분기에 발표 될 예정이다.

FDA 혁신치료제 지정은 치명적인 질환 치료제를 신속하게 개발하기 위한 제도로 혁신치료제 지정을 받기 위해서는 기존 치료보다 상당한 개선을 보인 임상 결과가 있어야 한다. 또 혁신치료제로 지정을 받으면 가속 승인(Accelerated Approval)과 우선 심사(Priority Review) 혜택을 받을 수 있다. 다니코판은 2017년에 FDA로부터 희귀의약품으로 지정된 바 있다.

발작성 야간 혈색소뇨증은 적혈구(RBC) 표면에 주요 수용체(CD55, CD59)가 부족해서 생기는 체세포 돌연변이로 인한 희귀한 후천성 혈액 질환이다. 이로 인해 적혈구가 파괴되어 간이나 비장 등 혈관에 손상을 준다.

현재의 표준요법은 'C5 보체 단백질' 억제를 통해 혈관 내 용혈을 표적으로 삼는데 일부 환자는 C5 억제로 해결할 수 없는 지속적인 혈관 외 용혈로 야간 혈색소뇨증이 부분적 조절만 된다.

C5 억제제로 치료를 받는 환자 중 75%는 치료 중 빈혈이 있고 이 중 3분의 1은 1년 안에 수혈을 필요로 한다.

아킬리온은 새로운 보체 관련 플랫폼 등을 활용하여 보체 인자 D억제제 약물을 개발하여 대체 경로(pathway)를 선택적으로 차단하여 적혈구 파괴를 막는 기전을 개발했다.

아킬리온의 조 트루이트 회장은 “FDA가 자사의 경구용 D인자 억제제 다니코판을 혁신치료제로 지정한 것은 PNH 환자를 위한 새 치료 옵션의 시급한 필요성을 보여준다”며 “다니코판 경구 투여를 통해 혈관 안팎의 용혈을 제한할 수 있는 표준요법으로 미충족된 의료 수요가 있는 PNH 환자에게 혜택을 줄 잠재력이 크다”고 강조했다. 아킬레온은 내년 초 임상 3상을 계획이다.