미국 FDA는 글로벌블러드테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics)의 겸상적혈구질환 치료제 ‘옥스브리타’(사진ㆍ성분명 : 복셀로터)를 25일(현지시간) 판매 허가했다.

이 회사는 옥스브리타가 12세 이상 성인과 소아 환자 대상 겸상적혈구질환(SCD) 치료제로 FDA 가속 승인을 받았다고 발표했다.

겸상적혈구질환은 미국에서는 약 10만명, 전 세계적으로는 2000만명 이상의 환자들이 있는 것으로 추산된다. 아프리카 사람들에서 주로 발생하며 히스페닉, 남아시아, 남부 유럽 및 중동인에게도 발병한다.

겸상적혈구질환은 적혈구가 비정상적인 형태(초승달 또는 낫 모양)를 띠며 혈관 내부의 혈액 흐름을 제한하고 신체 조직에 산소가 공급되지 못하도록 함으로써 통증을 일으키는 유전성 질환이다. 겸상적혈구 환자들은 이같은 증상으로 중증 통증과 장기 손상으로 나타나게 되고 만성적인 염증이 수반되어 혈관폐쇄 위험을 맞게 된다.

옥스브리타는 먹는 치료제로 겸상적혈구병의 근본 원인인 겸상 헤모글로빈 중합을 직접 억제하는 최초의 치료제로 평가받고 있다 옥스브리타의 이번 신속 승인은 헤모글로빈 수치를 유의하게 개선시키고 적혈구 파괴를 감소시키는 것으로 나타난 임상 3상 HOPE 연구 결과를 근거로 이뤄졌다.

임상 3상은 12세 이상의 겸상적혈구병 환자 274명을 대상으로 90명은 ‘옥스브리타’ 1500mg을 투여받았고, 92명은 900mg을 투여받았으며 92명은 위약을 투여 받았다. 24주 치료 이후 옥스브리타 투여군 중 51.1%는 헤모글로빈이 1g/dL 이상 증가한 것으로 나타났다. 위약군은 헤모글로빈 반응률은 6.5%다.

가장 흔한 이상반응으로는 두통, 설사, 복통, 구역, 피로, 발진, 발열 등이 보고됐다. HOPE 임상 연구 결과는 올 6월에 뉴잉글랜드저널오브메디슨(NEJM)에 게재됐다.

글로벌블러드테라퓨틱스는 신속 심사 조건에 따라 옥스브리타를 승인 후 확정적 임상시험인 HOPE-KIDS 2 시험을 계속하게 된다. 이 연구에서 임상적 유의성을 확보해야 가속 승인 지위를 유지할 수 있다.

FDA는 지난주 15일 '아닥베오(Adakveo)'를 겸상적혈구병을 앓는 16세 이상의 소아 및 성인 환자에서 혈관막힘위기(Vaso-Occlusive Crise) 빈도 감소 용도로 판매 허가했었다.

FDA 우수종양학센터(Center of Excellence) 센터장인 리처드 파즈더는 “옥스브리타를 투약하면 겸상적혈구세포가 서로 결합해 겸상 모양을 형성할 가능성이 적어 적혈구 파괴에 따른 헤모글로빈 수치가 낮아질 가능성이 줄어들 수 있다”며 “이 치료제는 이러한 심각하고 치명적인 질환을 앓는 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공한다”고 말했다.