블루프린트 메디슨社는 ‘아이바키트’(Ayvakit)가 절제 불가능한 전이성 위장관 기질종양(GIST) 치료제로 미국 FDA 첫 승인을 받았다고 현지시간 9일 밝혔다.

아이바키트는 진행성 GIST 환자를 위한 강력하고 매우 선택적인 KIT 및 PDGFRA 억제제다.

위장관 기질종양은 혈소판 유래 성장인자 수용체 A(PDGFRA) 엑손18 유전자 변이를 갖는 위장관에서 가장 흔하게 위 또는 소장에서 발생하는 종양 유형이다. 미국에서 약 5000명 가량이 매년 GIST 진단을 받고 있다. 

FDA 종양학 센터소장 리차드 파듀(Richard Pazdur)는 “PDGFRA 엑손 18 돌연변이가 있는 GIST환자는 표준 요법에 반응하지 않는다”며 “아이바키트 승인은 돌연변이가 있는 GIST 환자에게 특별히 승인된 최초의 약물”이라고 밝혔다.

이번 아이바키트 승인은 PDGFRA 엑손18 돌연변이가 있는 GIST 환자 43명, PDGFRA D842V 돌연변이가 있는 38명 환자를 대상으로 한 임상 시험 결과에 근거한다.

임상에서 환자는 질병이 진행될 때까지 매일 아이바키트 300mg 또는 400mg을 경구 투여 받았다. 임상 결과 치료 중 종양 완전 또는 부분 축소 전체 반응률은 PDGFRA 엑손18 돌연변이가 있는 환자가 전체 반응률은 84 %였고 완전 반응률은 7%, 부분 반응을 보인 환자는 77%였다. PDGFRA D842V 돌연변이를 갖는 환자의 하위군의 경우 전체 반응률은 89%였으며 8%는 완전한 반응을 보였고 82%는 부분 반응을 보였다. 평균 반응 기간에 도달하지 않았지만 엑손 18 돌연변이를 갖는 반응 환자의 61%는 6개월 이상 지속반응을 나타냈다.

아이바키트의 일반적 부작용은 부종, 메스꺼움, 피로, 인지 장애, 구토, 식욕 감소, 설사, 머리카락 색 변화, 복통, 변비, 발진 및 현기증이 보고됐다.