'JP모건'서 주목받는 3개 다국적제약사… 혈우병 유전자요법 등 기대
'JP모건'서 주목받는 3개 다국적제약사… 혈우병 유전자요법 등 기대
  • 이경숙 기자
  • 승인 2020.01.15 07:59
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미국 바이오파마다이브, 알렉시온ㆍ바이오마린ㆍ루비우스 꼽아… 중추신경계ㆍ줄기세포 적혈구 기반 치료제도

전 세계 제약ㆍ바이오 시장 동향을 알 수 있는 ‘JP모건(JPM) 헬스케어 컨퍼런스 2020’가 지난 13일부터 미국 샌프란시스코에서 열리고 있다. 16일에 막을 내리는 이번 컨퍼런스는 다국적제약사들이 신약 연구개발(R&D) 성과와 현황을 공유하며 세계 시장 동향을 파악할 수 있을 뿐 아니라 홍보 효과도 누릴 수 있다.

미국 의학전문지인 바이오파마다이브는 이번 컨퍼런스에 참가한 알렉시온 파마수티컬스(Alexion Pharmaceuticals), 바이오마린(BioMarin), 루비우스 테라퓨틱스(Rubius Therapeutics) 등 3개 회사를 주목했다.

알렉시온은 고가의 희귀질환 약물 솔리리스(Soliris)와 울토미리스(UltomirisSoliris)를 보유하고 있다. 2018~2019년 매출이 20% 이상 증가했다. 이 성장은 최소한 연간 약 496억 달러에 이른다. 시장의 평균 분석 전망치 보다 약간 높다.

솔리리스는 gMG로 알려진 만성 신경근 질환 및 NMOSD로 약칭되는 중추신경계 염증 유형을 치료하는 제품으로 출시 2년 만에 시장의 큰 반향을 불러일으켰다. 작년 말까지 약 1900명의 미국 내 신경병 환자가 복용했다.

지난해 1월에 솔리리스의 후속 약물인 ‘울토미리스(Ultomiris)’를 출시했다. 몇 가지 후기 연구에서 gMG 및 NMOSD의 치료법으로 조사 중이다. 조만간 350명을 대상으로 3단계 시험을 시작한다.

알렉시온은 울토리미스를 솔리리스 대비 10% 낮은 가격에 출시하기로 했다. 이 효과로 약 70%의 환자가 솔리리스를 울토미리스로 교체할 것으로 추정했다. 전문가들은 알렉시온의 가치를 325억 달러로 추산했다.

바이오마린은 올해 말에 첫 번째 혈우병 유전자 요법을 출시했다. 최근 유전자치료제 공장의 용량을 두 배 이상 늘렸다. 이는 매년 1만 도즈의 혈우병치료제를 생산할 수 있는 능력이다.

이런 능력은 다케다나 노보노디스크(Novo Nordisk)등에서 판매하고 있는 제품과 경쟁하게 돼 시장에서 긴장하고 있다. 씨티 리서치(Citi Research)의 최근 조사에 따르면 스위스 제약사 로슈가 어려움을 겪을 수 있는 것으로 나타났다.

루비우스는 줄기세포를 통해 개인 맞춤 적혈구 기반 치료제를 개발 중이다. 향후 5년간 1억5500만 달러를 투자해 공장 개선에 나선다. 그러나 2018년 업계에서 가장 큰 최초의 공개 오퍼링 중 하나를 시작했지만 최초의 임상 데이터를 얻는 데 어려움을 겪었다. 플래그십 개척 기반 바이오테크(Flagship Pioneering-backed biotech)는 작년 말까지 이 회사의 주요 자산인 PKU(phenylketouria) 약품에서 초기 1단계 기대치를 충족시키지 못했다.

루비우스 CEO 파블로 카그노니는 JPM 컨퍼런스에서 "우리는 2019년에 제대로 하지 못했으나 2020년에는 다르게 할 것"이라며 결의를 다졌다.


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