호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)는 ‘테페자’(Tepezza 테프로투무맙)가 미국 FDA로부터 활동성 갑상선 안구질환(TED) 치료제로 승인받았다고 21일(현지시간) 발표했다.

갑상선 안구질환 치료제로 최초이자 유일하게 승인받은 테페자는 눈 뒤편 근육과 지방 조직에 염증이 생겨 눈을 앞으로 밀어내며 안구 바깥쪽이 부풀어 오르는(안구 돌출) 희귀질환 치료제다.

갑상선 안구질환은 안구 통증, 이중 시력, 눈 감기 어려움과 같은 다양한 증상을 일으킬 수 있고 안구 돌출과 관련이 있고 남성보다 여성에서 더 많이 생기는 것으로 알려졌다.

호라이즌의 회장이자 CEO인 티모시 월버트는 “그동안 치료 옵션이 없었던 갑상선 안구질환 환자들에게 좋은 날”이라면서 “이번 임상은 바이오 제약회사로 진화하는 핵심 단계인 생물의약품 시판허가 신청(BLA) 조기 승인을 받았다”고 의미를 부여했다. 

테페자의 승인은 활동성 갑상선 안구질환 환자 170명을 대상으로 한 2가지 임상 연구 결과에 근거한다. 임상에서 테페자를 투여 받은 환자 중 71%(연구1)와 83%(연구2)가 위약 대비 2mm 이상 안구 돌출을 각각 20%, 10% 감소시켰다. 임상에서 가장 흔한 부작용은 근육 경련, 메스꺼움, 탈모, 설사, 피로, 고혈당, 난청, 건성 피부, 두통 등으로 보고됐다. FDA는 가임기 여성은 치료 전 임신 상태를 확인해야 하며 테페자 복용 후 6개월 동안은 임신 예방 상담해야 한다고 밝혔다.

테페자는 FDA 패스트 트랙 및 획기적 치료법 지정과 함께 우선 심사 검토를 받고 지난해 12월 FDA 자문위서 만장일치로 권고한 바 있으며 희귀의약품 지정을 받았다.

한편 호라이즌은 테페자에 대한 추가 적응증을 평가 중이며 치료 옵션이 없는 드문 피부질환인 광범위한 피부 경화증(Diffuse Cutaneous Scleroderma)에 대해 탐사적 연구를 시작할 것이라고 덧붙였다.