유전자 편집기술(CRISPR)을 사용해 암 환자의 몸에서 몇 달 동안 생존할 수 있는 ‘설계자’ 면역시스템 세포를 만드는데 성공했다.

CRISPR는 특정 염기서열을 인지해 해당 부위의 DNA를 절단하는 제한 효소로, 인간 세포와 동식물 세포의 유전자를 교정하는 데 사용된다. 세포 내에서 DNA 비트를 정확하게 고르고 결함이 있는 유전자를 수리한다. 궁극적으로 특정 유전자 변이에 따른 질병을 치료하거나 면역계를 유전적으로 무장시키기 위한 방편으로 연구되고 있다.

미국 펜실베이니아대 면역요법학과 연구진은 CRISPR를 사용해 3명의 암 환자에게서 채취한 T세포에서 몇 가지 특정 유전자 편집했다. T세포는 면역계 반응에서 결정적인 역할을 한다.

연구진이 편집된 세포를 환자에게 주입하고 관찰한 결과, 세포는 수개월 동안 생존했다. 또 환자의 혈액에서 T세포 샘플을 채취해 분석해본 결과, 세포가 여전히 종양 세포를 죽일 수 있는 것을 확인했다.

유전자가 변형된 T세포의 전이는 새로운 것이 아니다. 그러나 우수한 항종양 활성을 달성하기 위해 다수의 유전자를 조작하는 것은 이 분야의 획기적인 사건이다. 또 인간의 CRISPR 유전자 편집을 테스트한 것은 미국에서 처음있는 일이다.

연구진은 “이것은 CRISPR라는 유전자 편집도구로 암을 치료하기 위한 초기 단계다. 장단기 안전성을 평가하기 위해선 훨씬 더 많은 작업이 필요하지만, 다행인 것은 부작용이 없었다는 점”이라고 말했다.

이 연구논문은 6일자 ‘사이언스’에 게재됐다.