알츠하이머 치료제 개발은 넘사벽인가? 1907년 알로이 알츠하이머가 질병을 발견한지 113년이 지난 지금까지 수많은 임상 실패의 쓴잔을 맛보고 있는 가운데 또 하나의 실패작이 추가됐다.

카사바 사이언스(Cassava Sciences)는 알츠하이머 신약 후보물질 'PTI-125'가 2b 임상에서 1차 평가 변수를 충족하지 못했다고 지난 주말 발표했다.

회사에 따르면 임상 1차 평가 변수는 투약 28일까지 타우 단백질 및 기타 바이오마커에 대한 위약 대비 뇌척수액(CSF)의 통계적으로 유의미한 효과였다. PTI-125는 투약 후 28일까지 신경 염증 (neuroinflammation)의 핵심 바이오마커인 염증 인자 IL1-베타의 CSF 수준을 감소시켜 2차 평가 변수를 충족시켰다.

그러나 외부 실험실에서 실시된 바이오마커 데이터 사후 분석에서 28일 동안 CSF 바이오마커가 높은 변동성을 나타냈다. 예를 들어 위약군은 투약 28일까지 CSF tau와 p-tau 단백질 레벨 변화가 각각 –54~34%, -49~253%의 높은 변동폭을 기록했다.

이에 따라 PTI-125는 바이오마커 레벨의 높은 변동성 때문에 유효성을 입증할 수 없었다. 카사바는 앞으로 몇 달 동안 모든 피험자들의 CSF 바이오마커를 재분석할 계획이다.

카사바의 레미 바비어(Remi Barbier) 대표는 “이번 임상 톱라인 데이터는 실망스러우며 현재 확실하지 않은 이유로 이전에 실시한 임상 결과와 일치하지 않는다”며 “이러한 최상위 데이터를 철저히 분석하고 피험자들의 CSF 바이오마커를 재분석해 이번 연구 결과를 다시 파악할 예정"이라고 말했다.

이어 ”알츠하이머병은 새로운 치료가 절실히 필요한 질병으로 이번 연구를 통해 무엇을 배울 수 있는지 알츠하이머병 치료 물질 PTI-125에 대한 개발 계획을 어떻게 추진할 것인지 성찰해 볼 필요가 있다“고 덧붙였다.