에피자임은 ‘타즈베릭’(Tazverikㆍ사진)이 최소 2가지 이상의 전신요법을 받고 치료 대안이 없는 재발성 또는 불응성 여포성(濾胞性) 림프종(FL) 치료제로 미국 FDA 승인을 받았다고 현지시간 18일 발표했다.

이번 승인은 EZH2 돌연변이 및 야생형(wild-type) EZH2 환자 등 2개의 코호트를 대상으로 한 임상 2상 결과를 기초로 한다.

임상은 첫 번째 코호트에 EZH2 돌연변이를 가진 환자 45명이 등록했고, 두 번째 코호트에는 야생형 EZH2를 가진 54명의 환자가 등록했다. 모든 환자는 하루에 두 번 타즈베릭 800mg을 경구 투여 받았다. 주요 유효성 평가 결과는 독립검토위원회가 평가한 비호지킨 림프종(IWG-NHL) 국제 기준(Cheson 2007)에 따른 전반적인 응답률(ORR)과 반응 지속기간(DoR)이었다.

추적 관찰기간 중앙값은 EZH2 돌연변이 환자는 22개월, 야생형 EZH2 환자는 36개월이었다. EZH2 활성화 돌연변이를 가진 45명의 FL 환자 중 평균 연령은 62세(38~80세)였고, 42%는 남성, 42%는 질환 악화(POD24) 환자로 생활수행능력평가 지표인 ‘ECOG PS’가 0 또는 1이었다.

임상 결과 최소 2회 이상의 사전 전신요법으로 치료받은 53명의 환자에서 전체반응률(ORR)은 평균 34%(22%, 48%)로 나타났고 환자의 4%가 완전 관해(CR)를 달성했다. 또 환자 30%가 부분 반응(PR)을 보였고 반응지속기간(DoR) 중앙값은 13.0개월이었다.

타즈베릭 투여군 30%에서 심각한 이상반응이 발생하였고 2% 이상에서 발생한 심각한 부작용은 신체적 건강 악화, 복통, 폐렴, 패혈증, 빈혈이었다. 또 환자 20% 이상에서 나타난 가장 흔한 부작용은 피로, 상부 호흡기 감염, 근골격계 통증, 메스꺼움, 복통 등이 보고됐다. 약물 이상 반응(adverse reaction)으로 8명(8%)이 치료를 중단했고 보고된 사망자는 없었다.

타즈베릭은 절제할 수 없는 전이성 국소 진행성 상피양 육종 치료제로 2020년 1월 23일 FDA 승인을 받았다.

에피자임의 최고 의료책임자인 세팔리 아가왈(Shefali Agarwal) 박사는 “타즈베릭을 재발성 또는 내화성 FL 환자에 대한 치료 옵션으로 제공할 수 있게 되어 기쁘다”면서 “우리가 볼 때 현재 재발성 또는 내화성 FL 환자들을 위한 명확한 치료법이 없다”고 밝혔다. 그는 이어 “이제부터 의사는 EZH2 돌연변이와 다른 치료 옵션이 만족스럽지 않은 환자들에게 타즈베릭 처방을 할 수 있다”며 “이렇게 중요한 성과로 이끌어 준 많은 환자와 의료진에게 감사드린다”고 덧붙였다.