글로벌 블루드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics)는 겸상적혈구병(SCD) 치료제 ‘옥시브리타’(Oxbryta 복셀로터ㆍ사진)를 내년 중반에 유럽의약청(EMA)에 판매허가 신청서(MMA)를 제출할 예정이라고 24일(현지시간) 발표했다.

글로벌 블루드(GBT) 사장 겸 최고경영자(CEO)인 테드 W. 러브(Ted W. Love)는 “빈혈과 용혈현상(hemolysis)은 겸상 적혈구병 사망률과 직결돼 있다”며 "우리 우리 회사는 겸상세포 질환으로 인해 장기적인 신체 손상과 조기 사망으로 이어지는 합병증을 완화하기 위해 초점을 맞추고 있다”고 밝혔다.

그는 이어 “우리는 환자와 약속한 대로 이 파괴적인 질병에 대한 혁신적인 치료법과 충족되지 않은 의료적 요구 해결을 희망한다”고 덧붙였다.

GBT는 최근 EMA와의 논의를 바탕으로 옥스브리타의 ‘완전한 마케팅 허가’(Full Marketing Authorization)를 모색한다. 판매허가 신청서에는 유럽서 진행 중인 임상 3상(HOPE)와 임상 2상(HOPE-KIDS1) 결과가 포함된다. GBT는 또한 마케팅 허가 이전에 옥시브리타가 필요한 환자와 의사를 위해 유럽에서 조기 접근 프로그램(Early Access Program)을 개시할 계획이다.

겸상 적혈구병은 비정상적인 겸상 헤모글로빈(HbS)의 생성으로 이어지는 β-글로빈 유전자 변이로부터 발생하는 유전질환이다. HbS는 적혈구를 병들게해 만성 용혈성 빈혈, 혈관폐색증 등 혈관폐쇄위기 질병을 유발한다. 유럽에선 겸상 적혁구병 환자는 약 5만2000명에 달한다.

1일 1회 복용하는 옥시브리타는 헤모글로빈의 산소 친화력을 높여 작용한다. 산소화된 겸상 헤모글로빈은 중합되지 않기 때문에 적혈구 파괴를 차단한다. 이 약은 EMA로부터 우선순위의약품(Priority Medicines)으로 지정받았고 유럽위원회(EC)도 SCD 희귀 의약품으로 지정했다.

옥스브리타는 작년 11월25일 미국 FDA로부터 12세 이상 성인과 어린이 SCD 치료제로 신속 승인됐고 이달 초에 4~11세 어린이 치료제로 적응증 확대 계획을 발표한 바 있다.