유전성 미토콘드리아 질환 개발 전문 제약기업 레네오 파마슈티컬스(Reneo Pharmaceuticals)는 신약후보물질(‘REN001’)이 원발성 미토콘드리아 근육병(PMM) 치료제로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 24일(현지시간) 밝혔다.

REN001은 선택적 PPAR 델타 촉진제의 일종으로 현재까지 PMM 치료제로 FDA 승인을 받은 약물은 없다. 이 물질은 2019년 9월 FDA로부터 지방산 산화(酸化) 장애(FAOD) 치료제로도 희귀의약품 지정을 받았었다.

회사에 따르면 최근 12주간 개방 표지 연구 기간 임상에서 REN001의 내약성과 안전성이 확인됐다. 임상에서 PMM 환자는 매일 1회 REN001을 경구 투여받았고 대부분 환자는 자발적으로 36주 연장 연구에 참여했다. 회사 측은 “이번 연구 결과는 2021년에 시작되는 200명 환자를 대상으로 한 임상을 설계하는 데 사용될 것”이라고 밝혔다.

레네오社의 니올 오도넬(Niall O’Donnell) 대표는 "원발성 미토콘드리아 근육병은 환자의 삶에 여러 측면에서 영향을 끼친다“며 ”첫 PMM 임상 연구에서 얻은 안전 데이터 및 유효성 결과로 대규모 글로벌 임상을 하게 됐다“고 말했다.

FDA의 희귀의약품 지정은 미국에서 20만명 미만의 환자에 영향을 끼치는 희귀질환으로 7년간 시장 독점권이 부여된다.