미국 생명공학기업 TG 테라퓨틱스(TG Therapeutics)는 림프종 신약 후보물질 ‘움브라리십’(Umbralisib)이 미국 FDA로부터 신약허가신청(NDA) 승인을 받았다고 현지시간 13일 발표했다.

PI3K-델타와 CK1-입실론 이중 억제제인 움브라리십은 CD20 요법을 포함해 이전에 적어도 2가지 이상 전신 치료를 받은 적이 있는 변연부림프종(MZL)과 여포성림프종(FL) 치료제 후보물질이다.

변연부림프종에 대한 적응증은 FDA로부터 혁신 치료제 지정을 받고 우선 심사 승인을 받는다. 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 기한은 2021년 2월 15일이다. 반면 여포성림프종 표준 심사로 2021년 6월 15일 승인여부가 결정난다. FDA는 이 적용을 논의를 위한 자문 위원회를 개최할 계획이 없다고 회사에 통보했다.

TG 테라퓨티스 마이클 S. 와이즈 CEO는 “FDA가 우리의 첫 NDA 제출을 수락한 것에 매우 만족하며, 검토 과정에서 FDA와 협력하기를 기대한다”면서 “이는 B세포 질환 환자들을 위한 새로운 치료법을 개발하겠다는 목표를 달성하는 데 있어 중요한 성과”라고 말했다. 그는 이어 “허가를 받을 경우 움브라리십이 이전에 치료받은 MZL과 FL 환자들에게 중요한 치료 옵션이 될 수 있을 것으로 본다”며 “이번 NDA 제출의 기초가 된 임상(UNITY-NHL) 데이터가 연말까지 도출될 수 있기를 기대한다”고 덧붙였다.

움브라리십에 대한 NDA 승인은 재발성 불응성 MZL 또는 FL 환자를 평가하는 임상 2b상 MZL 단독요법 및 FL 코호트의 데이터를 기반으로 했다.

MZL 코호트는 최소 한 가지 이상의 이전 CD20 치료법을 받은 환자를 대상으로 움브라리십 단독요법을 평가했다. 지난해 2월 독립 검토 위원회(IRC)에 의해 확인된 객관적반응률(ORR)은 목표 수치인 40~50%를 보여 1차 평가변수를 충족 충족했다고 발표했다. MZL 코호트의 중간 결과 데이터는 2019년 미국암연구회(AACR) 연차총회, 미국임상종양학회(ASCO) 연차총회, 악성림프종 국제회의(ICML) 연차총회에서 구두발표 됐었다.

또 지난해 10월 FL 코호트도 CD20 치료제 및 알킬화제(alkylating agent)를 포함하여 최소 2개의 이전 치료를 받은 재발성 불응성 환자를 대상으로 한 단독요법 임상에서 IRC가 결정한 ORR이 40~50%로 1차 평가변수를 충족시켰다.

움브라리십은 FDA로부터 MZL 적응증은 혁신 치료법 지정(BTD)을 받았고 MZL과 FL 적응증은 희귀의약품 지정(ODD)을 받았었다. 이 회사는 2020년 6월 15일 치료받은 적이 있는 MZL과 FL 치료제로서 신속한 승인을 요청하는 신약허가 신청을 했었다.