로슈의 자회사 제넨텍(Genentech)은 ‘엔스프링’(Enspryng 사트랄리주맙ㆍ사진)이 미국 FDA로부터 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD) 치료제로 승인을 받았다고 현지시간 15일 밝혔다.

이로써 엔스프링은 알렉시온(Alexion)의 ‘솔리리스’(Soliris)의 대항마로 떠올랐다.

엔스프링은 일본에서도 이미 자가 주사제형으로 승인을 받았다. 제넨텍은 엔스프링의 도매 취득원가를 15회 복용량이 필요한 첫 해엔 22만 달러, 13회 복용량이 필요한 다음 해에는 19만 달러 미만이라고 말했다. 이 약은 시신경 척수염 스펙트럼 장애 성인 환자들을 대상으로 연간 최대 50만 달러(약 5억937550억원) 비용이 드는 솔리리스에 가격면에서 이점이 있다.

엔스프링 FDA 승인은 항 아쿠아포린-4(AQP4) 항체 양성 NMOSD 성인 환자를 대상으로 강력하고 지속적인 효능과 양호한 안전성 프로파일을 보인 임상 SAkuraStar와 SAkuraSky을 기초로 한다.

96주 동안 지속된 단일요법에서 엔스프링은 위약과 비교했을 때 질병 재발 위험이 현저히 감소되었고, 재발과 관련된 NMOSD 증상 관리는 면역억제제 표준 치료와 동시에 사용되었을 때 위험성이 크게 줄었다.

SAKuraStar 단일요법 임상의 AQP4 항체 양성군에서 엔스프링 치료 환자의 76.5%가 96주간 재발하지 않은 반면, 위약은 41.1%만 재발하지 않았다. 또 면역억제제 표준 치료와 동시 사용을 평가한 SAkuraSky 임상에서는 엔스프링 치료 AQP4 항체 양성 환자의 91.1%가 96주에 재발하지 않은 반면 위약으로 56.8%가 재발하지 않았다. SAkuraStar와 SAkuraSky 임상의 1차 평가변수는 이중 맹검 기간 독립 검토 위원회가 정한 최초의 재발(protocol-defined relapse PDR) 시간이었다.

피험자 15% 이상에서 보인 가장 흔한 부작용은 비인두염, 두통, 상부 호흡기 감염, 위염, 발진, 관절염, 극단적 통증, 피로, 구역질이 보고됐다.

로슈의 최고의료책임자인 레비 개러웨이(Levi Garraway) 박사는 “새로운 재활용 항체 기술을 사용한 엔스프링이 최초의 NMOSD 피하주사 치료제로 FDA 승인받은 것은 오크레부스(Ocrevus)와 함께 다발성 경화증에서 수행한 작업을 기반으로 혁신 의약품을 개발하고 신경 면역 질환에 대한 과학적 이해를 더욱 발전 시켰다”면서 “우리는 엔스프링 임상에 참여한 환자와 조사자를 포함한 NMOSD 커뮤니티에 감사한다”고 밝혔다.

시신경 척수염 스펙트럼 장애는 주로 시신경과 척수에 영향을 미치면서 중추신경계에 나타나는 자가면역성 질환의 일종이다. 다발성 경화증으로 오진되기도 하는 이 질환은 눈과 척수의 신경을 공격한다. 유럽과 미국의 약 2만5000명, 전 세계적으론 20만명에게 영향을 미친다.

엔스프링은 일본 주가이제약이 로슈의 관절염약 ‘악템라’(Actemra)를 변형한 약물로 염증에 작용하는 사이토카인을 억제하기 위해 고안된 것이다. 이 약은 인간화 단클론 항체로 NMOSD와 관련된 염증에 핵심적인 역할을 하는 것으로 여겨지는 인터루킨-6(IL-6) 수용체를 표적화하고 억제하는 기전으로는 최초다. 엔스프링은 새로운 재활용 항체 기술을 사용해 기존 약물보다 항체 순환이 길어지고 4주마다 피하주사로 투약, 약물 지속시간이 길어지는 장점이 있다.

로슈는 항암제를 넘어 포트폴리오를 확장해 왔으며 현재 연간 40억 달러 매출을 올리는 다발성 경화증 치료제 ‘오크레부스’(Ocrevus)와 최근 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘에브리스디’(Evrysdi), 혈우병 치료제 ‘헴리브라’(Hemlibra) 등이 포함되어 있다.

엔스프링은 NMOSD 환자 또는 간병인이 의료진으로부터 교육을 받아 집에서도 자가 투여할 수 있다. 초기 선량 투약 후 4주마다 치료를 시행한다.

엔스프링은 앞으로 2주 후 미국에서 출시된다. 제넨텍은 환자들이 의사가 처방한 약에 접근할 수 있도록 ‘엔스프링 억세스 솔류션’(Enspryng Access Solutions)팀을 만들어 질의 응답과 제품 교육, 주사 투약 교육을 하며, 보험 적용을 돕는다.