대사 질환 바이오 의약품 기업 아미드바이오(AmideBio)는 선천성 고인슐린혈증(CHI) 치료물질인 글루카곤 아날로그(Glucagon Analog) 유사체(AB-G023)가 미국 FDA로부터 희귀 소아질병 의약품 지정(RPD)을 받았다고 현지시간 20일 발표했다.

AB-G023은 CHI에 효과적인 용액의 불안정성으로 장기 투여가 힘든 한계를 극복하기 위해 설계된 안정성 높은 가용성 글루카곤 유사체다. AB-G023의 개발은 미국보건연구원(NIH) 산하 당뇨병 및 소화기병, 신장병 연구소(NIDDK)의 SBIR(Small Business Innovation Research) 1단계 및 2단계 보조금을 받았고 올해 4월에 희귀 의약품 지정을 받았다.

아미드바이오는 FDA 희귀 소아 질병 의약품 지정 프로그램에 따라 우선 심사 바우처를 받을 수 있다. 우선 심사 바우처는 다른 제품 마케팅 신청 때 우선 심사를 받을 수 있고 다른 회사에 판매나 이전도 가능하다.

아미드바이오 CEO인 파벨 플루진스키(Pawel Fludzinski)는 “AB-G023에 대한 희귀 소아 질병 의약품 지정은 CHI 환자와 부모를 위한 개선된 치료법의 중요성을 FDA가 인정하고 있음을 보여주는 것”이라면서 “아미드바이오의 AB-G023은 펌프 사용을 포함하여 더 쉽게 투여 할 수 있는 잠재력을 가지고 있다”고 밝혔다.

선천성 고인슐린혈증은 신생아와 어린이에게 영향을 미치는 드문 질병으로 인슐린 과다분비로 저혈당이 반복되면서 발작과 뇌 손상을 포함한 심각한 신경학적 합병증으로 이어질 수 있다. 이는 췌장의 결함에 의한 인슐린 과다분비로 심각한 저혈당증을 유발한다. 매년 5만명 신생아 중 약 1명이 CHI 진단을 받는다. 약물치료가 만족스럽지 못하며 종종 부분적 또는 전체적으로 췌장 절제술이 필요하지만 수술 후 1형 당뇨병으로 진행한다.