낭포성섬유증 치료제 '칼리데코' 적응증 확대
낭포성섬유증 치료제 '칼리데코' 적응증 확대
  • 오지혜 기자
  • 승인 2020.09.28 07:08
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미국 FDA, 4개월~6개월 유아 대상… CFTR 유전자 변이 환자에 적용

글로벌 생명공학회사 버텍스제약(Vertex Pharmaceuticals)은 ‘칼리데코’(Kalydeco 아이바카프토ㆍ사진)를 미국 FDA가 생후 4개월~6개월 유아의 낭포성 섬유증(CF) 치료제로 적응증 확대 승인을 받았다고 현지시간 25일 발표했다.

FDA는 낭포성 섬유증 막 횡단 전도 조절(CFTR) 유전자 변이가 적어도 1개 있는 환자를 대상으로 한다. 칼리데코는 미국과 유럽에서 6개월 이상 환자의 CF 치료제로 승인을 받았었다.

버텍스 CEO인 레슈마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 박사는 “8년 전 칼리데코가 최초로 승인 받은 이후로 낭포성 섬유증의 원인을 조기에 치료하는 것을 목표로 임상 개발을 발전시켜 왔다”면서 “오늘 승인은 의약품으로 모든 CF 환자들에게 혜택을 받게 하기 위한 ​​우리의 끊임없는 노력의 증거”라고 말했다.

이 FDA 승인은 CFTR 유전자에 10개의 돌연변이 중 하나가 있는 생후 4개월~ 6개월 미만의 CF 소아 환자 6명을 대상으로 24주간 실시한 임상 3상 공개 안전 코호트(ARRIVAL)의 데이터를 기반으로 한다. 칼리데코는 이 코호트에서 노인과 성인에서 관찰된 것과 유사한 안전성 프로파일을 보여주었다.

시애틀 어린이 병원 연구소(Seattle Children's Hospital Research Institute) 및 워싱턴 의대 소아과 교수인 마가렛 로젠펠드(Margaret Rosenfeld) 박사는 “빠르면 생후 4개월에 낭포성 섬유증의 근본 원인을 치료하면 질병 경과를 수정할 가능성이 있다”고 밝혔다.

칼리데코는 2012년 미국에서 처음 승인되었으며 현재 40개국 이상에서 판매되고 있다.

낭포성 섬유증(CF)은 전 세계적으로 약 7만5000명에게 영향을 미치는 희귀하고 수명을 단축시키는 유전적 질환이다. CF는 폐, 간, 위장관, 부비동, 땀샘, 췌장 및 생식관에 영향을 미치는 진행성 다계통 질환이다.

이 질병은 CFTR 유전자의 특정 돌연변이로 인한 CFTR 단백질의 결함 또는 누락으로 발생한다. CF가 발병하기 위해서는 2개의 결함이 있는 CFTR 유전자(부모로부터 각각 하나씩)를 받아야 한다. 질병을 유발할 수 있는 다양한 유형의 CFTR 변이가 있지만 CF 환자의 대다수는 적어도 하나의 F508del 변이를 가지고 있다. 이러한 변이는 세포 표면에 작동하지 않거나 미량의 CFTR 단백질을 생성하여 CF로 이어진다. CFTR 단백질 부재는 여러 장기의 세포 안팎으로 염분과 수분의 흐름이 원활하지 않게 한다. 이로 인해 폐에서 비정상적으로 두껍고 끈적한 점액이 축적되어 만성 폐 감염을 유발하고 결국 폐 손상으로 사망에 이른다. 평균 사망 연령은 30대 초반이다.


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