화이자는 ‘젤잔즈’(Xeljanzㆍ사진)가 미국 FDA로부터 2세이상 소아와 청소년의 활동성 다관절형 소아 특발성 관절염(pcJIA) 치료제로 승인을 받았다고 28일(현지시간) 발표했다.

젤잔즈는 정제 및 경구용액 두 가지 제형으로 승인되었으며 체중에 따라 다른 용량으로 투여된다. 이 승인으로 젤잔스는 pcJIA 치료제로 미국에서 승인된 최초이자 유일한 JAK 억제제다.

신시내티 어린이병원 류마티스내과 과장이며 소아 류마티스 공동연구 그룹 책임자인 헤르미네 브루너(Hermine Brunner) 박사는 “pcJIA는 심각한 관절 통증을 유발하고 소아의 활동을 제한할 수 있어 쇠약해지는 질병”이라며 “이미 몇 가지 치료법이 있지만 젤잔즈는 주사가 필요하지 않다는 점에서 매력적인 새 옵션이 될 것”이라고 말했다.

그는 “주사제형은 pcJIA 소아 환자와 보호자 모두에게 상당한 부담으로 pcJIA에 대한 젤잔스의 승인은 긍정적인 소식으로 경구용 제형으로 새로운 고급 치료 옵션을 제공한다”고 덧붙였다.

젤잔즈 승인은 18주 오픈 라벨과 225명의 환자를 대상으로 26주간 약물 도입기(run-in) 연구를 포함한 44주간 임상 3상 데이터에 기초했다.

임상에서 피험자의 체중(경구용액의 경우 40kg) 및 환자 선호도를 기준으로 매일 두 번 5mg 알약 또는 1mg/mL의 경구용액을 복용, 젤잔스의 효능과 안전성을 평가했다. pcJIA 환자를 대상으로 한 임상 결과, 44주 차에 미국 류마티스학회 평가기준인 ACR30에 따른 질병이 재발한 환자가 젤잔즈 투여군 31%로 위약 투여군 55% 보다 낮아 통계적 유의성을 갖춰 1차 평가변수를 충족시켰다. 일반적으로 pcJIA 환자의 약물 부작용은 성인 류마티스관절염(RA) 환자에게서 나타나는 것과 일치했다.

화이자 글로벌 제품개발부 염증ㆍ면역 부문 최고 개발 책임자 마이클 코르보(Michael Corbo)는 “다관절형 소아ㆍ청소년 특발성 관절염(pcJIA) 환자는 경구용 치료 옵션이 필요하기 때문에 젤잔즈를 제공할 수 있게 돼 자랑스럽다”며 “이번 승인은 젤잔스의 4번째 적응증으로 면역 매개성 염증 질환 치료에 유용성을 강화하고 JAK 억제제에 대한 우리의 전문지식을 증명한다”고 말했다.

경구용 젤잔즈는 2021년 1분기 말까지 제공될 것으로 예상되며 젤잔스 5mg 정제는 즉시 구매할 수 있다.