미국 샌디에이고에 본사를 둔 레트로핀(Retrophin)은 현금 9000만 달러를 투자, 오펀 테크놀러지스(Orphan Technologies)를 인수한다고 현지시간 22일 발표했다.

오펀社는 미국과 유럽에서 OT-58의 향후 매출을 기반으로 한 단계적 중간 한 자리수 로열티 뿐만 아니라 최대 4억2700만 달러의 마일스톤을 받을 수 있다. 또 소아희귀질환 바우처가 부여되면 추가 마일스톤도 수령한다.

OT-58은 오펀의 새로운 효소 대체 요법 물질로 혈장 호모시스틴 수치 증가로 나타나는 희귀 대사 장애인 고전적 호모시스틴뇨증(HCU)에 대한 1/2상을 진행 중이다.

HCU는 뇌졸중 및 심장 발작, 발달 지연, 시력 및 골 합병증과 같은 생명을 위협하는 혈전증을 유발할 수 있다. 유일한 치료법은 강도 높은 식이 요법과 비타민 B6 및 베타인 보충이지만 효과가 없는 경우가 많다.

레트로핀 최고 경영자인 에릭 듀브(Eric Dube)는 “현재의 치료법은 호모시스테인 수치를 관리하는 것인데 거의 효과가 없어 HCU 환자들은 생명을 위협하는 합병증이 발생할 위험에 직면해 있다”면서 “OT-58은 전임상 모델에서 호모시스테인 수준을 의미 있게 감소시키는 능력을 입증했으며 궁극적으로 HCU에 대한 최초의 질병 수정 요법이 될 잠재력이 있다”고 말했다. 그는 이어 “이 유망하고 새로운 후보 물질은 희귀 질환자의 삶을 변화시키는 치료법을 개발하여 레트로핀에 성장 잠재력을 제공하려는 우리의 사명에 부합한다”고 덧붙였다.

이 계약에는 상염색체열성질환인 미토콘드리아 신경위장계뇌근병증 증후군(mitochondrial neurogastrointestinal encephalopathy syndrome) 치료제 후보물질 OT-15만 따로 분사하는 방법을 선택할 수 있는 옵션도 포함되어 있다.

레트로핀은 신장질환 치료제 개발에 초점을 맞추고 있다. 시판되는 제품으로는 시스틴 석(cystine stone) 예방을 위한 ‘티올라’(Thiola), 담즙산 장애와 젤웨거 증후군 치료제 ‘콜밤’(Cholbam), 담석을 녹이는 '체노달(Chenodal) 등이 있다. 이 회사는 말기 신부전증(ESRD)으로 이어질 수 있는 희귀 신장 질환인 국소분절 사구체경화증(FSGS) 치료제로 임상 3상을 진행하고 있는 ‘스파르센탄’(Sparsentan)에 집중하고 있다.

이 회사가 유명해진 것은 '파마 브로'(Pharma Bro 제약왕)로 불리던 전 CEO인 마틴 쉬크렐리( Martin Shkreli) 사건으로 그는 2017년 증권사기 2건과 사기 공모 등으로 유죄가 확정된 후 2019년 레트로핀을 감옥에서 고소했었다.

미국 매사추세츠주 렉싱턴에 본사를 두고 있는 오펀社는 FDA로부터 3월 26일 OT-58가 희귀 소아 질병 의약품(RPD) 지정을 받았다. OT-58이 신약으로 승인 받으면 우선심사 바우처를 받을 수 있다. OT-58은 패스트트랙 지정과 희귀 의약품 지정을 받고 있다.

오펀社 최고경영자인 J. 프랭크 글래빈(J. Frank Glavin)은 “우리 회사의 오랜 임무는 호모시스틴뇨증(Homocystinuria)으로 고통받는 환자의 질병 부담을 줄이는 것”이라면서 “희귀 소아 질병 의약품 지정은 태어날 때부터 성인이 될 때까지 심각한 미충족 의료 수요가 있는 호모시스틴뇨증 환자를 위해 반영된 것이며 OT-58은 이러한 환자들에게 잠재적으로 삶을 변화시킬 수 있는 새로운 치료법”이라고 말했다.