바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)는 연골무형성증 치료제 ‘보소리타이드’(vosoritide)가 미국 FDA로부터 신약허가신청(NDA)을 접수, 심사에 들어갔다고 3일(현지시간) 발표했다.

보소리타이드는 소아 연골무형성증을 치료하기 위해 C형 나트륨이뇨 펩타이드(CNP) 유사체를 1일 1회 주사하는 용도로 개발 중인 약물이다. 보소리타이드가 FDA 승인을 받으면 미국에서 연골 무형성증 첫 치료제가 된다.

전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 심사 완료 목표일은 2021년 8월20일이다. FDA는 현재 신청서를 논의하기 위한 자문위원회 회의를 개최할 계획이 없다고 회사에 통보했다.

FDA는 NDA에 대한 제출 문제를 확인하지 않았지만 2018년 5월11일에 열린 소아과 자문위원회(PAC)와 내분비ㆍ대사약물자문위원회(EMDAC)에서 제기된 서로 다른 연령대에서 2년간 임상을 권고하는 입장을 거듭 밝혔다. 

그러나 바이오마린은 무작위, 이중 맹검, 위약 제어로 1년 동안 치러진 임상 3상에서 얻은 설득력 높은 결과와 성장에 관한 최대 5년간 장기 추적한 임상 2상 데이터가 결합돼 보소리타이드가 신뢰할 수 있는 평가 방법을 제공한다고 믿는다. 또 성인이 됐을 때 키를 크게하는 내측골 성장 속도에 대한 지속적 영향 정보가 신청서에 포함돼 있다.

바이오마린은 보소리타이드 판매 승인 신청의 일부는 아니지만 올해 4분기에 60개월 미만 연골 무형성증 영유아 환자 약 70명을 대상으로 임상 2상 등록을 완료할 예정이다. 52주 동안 치러지는 임상은 모든 피험자가 적극적인 치료를 받으면 후속 공개 라벨 확장 임상으로 이어진다.

바이오마린의 글로벌 연구개발 책임자인 행크 푸치스(Hank Fuchs) 박사는 “우리는 FDA 및 기타 규제 당국과 협력해 연골무형성증 아동을 위한 최초의 약리학적 치료법의 안전성과 효능을 평가할 수 있기를 기대한다”며 “신청서에는 완료된 임상 연구 외에도 의학적 함의가 있는 질병의 자연사 관찰 연구를 포함했다”고 말했다.

그는 “우리의 광범위한 개발 프로그램은 연골무형성증의 근본 원인을 해결하는데 중점을 뒀다”고 덧붙였다.