식품의약품안전처(처장 김강립)는 ‘리소캅타젠 마라류셀’ 등 2종을 희귀의약품으로 신규 지정하고 ‘자누브루티닙’은 대상 질환을 추가 지정해 4일 공고했다.

희귀의약품은 희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 의약품, 대체 가능한 의약품이 없거나 대체 가능한 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성이 개선된 약품으로 식약처장의 지정을 받은 약이다.

리소캅타젠 마라류셀 주사제는 대상 질환이 미만성 대B-세포 림프종, 원발성 종격동 대B-세포 림프종, 소포성 림프종 등급 Ⅲb에, 먹는약인 페드라티닙은 골수섬유화증에 각각 적용된다.

자누브루티닙 주사제는 발덴스트롬 마크로글로불린혈증을 대상 질환으로, 기존 외투세포림프종에서 외투세포림프종 및 발덴스트롬 마크로글로불린혈증으로 사용 추가된다. <표 참조>

식약처는 희귀ㆍ난치질환 치료제의 개발을 지원하기 위해 희귀약에 대해 질환의 특성에 따라 허가 제출자료ㆍ기준 및 허가 조건 등을 따로 정해 신속하게 허가할 수 있는 ‘희귀의약품 지정 제도’를 운영 중이다.

이번 희귀의약품 지정으로 식약처는 희귀ㆍ난치질환자를 위한 치료제 개발에 도움이 될 것으로 기대하며, 앞으로도 환자의 치료 기회를 보장하기 위한 정책을 지속적으로 마련해 나가기로 했다.