올해 세계 최대 바이오 투자 행사인 JP모건 헬스케어 컨퍼런스(JP Morgan Healthcare Conference)가 미국 샌프란시스코 웨스턴가 프랜시스 호텔 가상회의실에서 지난 11일(현지시간)부터 열리고 있다.

미국의학전문지 바이오파마다이브는 이번 컨퍼런스에서 주목할 만한 기업(제약ㆍ바이오기업)을 다음과 같이 추렸다.

첫 번째가 바이오젠으로 올해 미국, 유럽, 일본의 의약품 규제 당국이 실험용 알츠하이머 약물 ‘아두카누맙(aducanumab)’의 운명을 결정할 것으로 보인다. 만약 승인되면 알츠하이머병의 근본 원인을 치료하는 최초의 시판 의약품이 될 것이며 회사는 대박을 치게 될 것으로 보인다. 만약 승인되지 않으면 그 결과는 타격이 불가피해질 전망이다.

이러한 우려로 11일 바이오젠 CEO 미셸 분타소스는 일이 잘되지 않으면 타격을 완화할 수 있는 몇 가지 이정표를 제시했다. 그는 바이오시밀러 사업이 성장하고 있으며 척추근육위축 치료제인 ‘스핀라자(Spinraza)’는 새로운 경쟁에도 불구하고 판매율 1위 의약품으로 남아있다고 말했다. 바이오젠은 또 세이지 테라퓨틱스(Sage Therapeutics)와 공동으로 개발하고 있는 뇌 약물에도 기대를 걸고 있다.

두 번째 주목할 만한 제약사로는 버텍스(Vertex)를 들 수 있다. 이 회사는 현재 시장 지배적인 낭포성 섬유증 사업의 꾸준한 성장 덕분에 지난 몇 년 동안 업계에서 가장 빠르게 성장하는 회사 중 하나였다. 특히 일관된 수익성은 이 회사의 든든한 배경이 되고 있다.

CEO 레스마 케왈라마니는 “버텍스는 현금 62억달러로 3분기를 마감했으며 부채는 없다”며 “새로운 자산을 확보해 경쟁에 대비할 수 있는 재정적 힘을 갖고 있다”고 말했다.

이 회사는 CRISPR 유전자 편집, 단백질 분해 및 메신저 RNA와 같은 최첨단 과학을 추구하는 생명공학과 제휴하거나 인수하면서 더 성장가도를 달리고 있다. 그러나 각 프로그램은 아직 초기 단계여서 버텍스는 더 발전되고 더 비싼 자산을 찾고 있다.

마지막으로 유전자 치료 분야에서 두각을 나타내고 있는 사렙타(Sarepta)다.

이 회사는 지난주 뒤센느 근이영양증에 대한 유전자 치료 연구에서 실망스러운 결과를 보고했다. 2상 시험에서 모든 환자의 운동 기능을 개선하지는 못했지만, 젊은 참가자에게는 더 많은 도움이 되는 것으로 나타났다. 주가는 50% 급락해 하루 만에 수십억 달러가 날아갔다.

CEO 더그 잉그램 “처음 부정적인 데이터를 봤을 때 괴로워했다”고 털어놨다. 그러나 그는 11일 투자자들에게 새로운 희망을 줬다. 처음에는 위약을 받았고 48주 후에 유전자 치료를 받은 11명의 환자의 생검 결과, 고무적인 징후가 있었다는 것이다. 즉 이 환자들이 이전 실험에서 관찰된 것과 비슷한 수준의 마이크로 디스트로핀을 생산했다. 이는 단백질인 사렙타의 유전자 요법이 마이크로 디스트로핀 생산을 돕는 것을 뜻한다.

이러한 소위 교차 환자(crossover patient)는 운동 기능이 향상되는지의 여부를 측정하기 위해 48주 동안 추적 조사받는다. 이는 유전자 치료가 아직 유효성을 갖고 있음을 증명하는 것을 목표로 하는 사렙타에 또 다른 중요 데이터를 설정할 수 있는 기회를 제공한다.

이런 소식으로 사렙타 주가는 11일 9% 상승했다가 12일 2.8% 가량 하락했다.