한국노바티스의 망막질환치료제 루센티스(성분명 라니비주맙)가 8일 식품의약품안전처로부터 증식 당뇨 망막병증(PDR) 적응증 추가에 이어 12일 미숙아망막병증(ROP)에 대해 추가 승인을 받았다. 이로써 루센티스는 국내에서 가장 폭넓은 망막질환 치료제가 됐다.

이번에 추가 적응증을 받은 미숙아망막병증은 37주 미만의 이른둥이에서 나타날 수 있다. 혈관이 완전히 형성되지 않은 망막이 외부에 노출되어, 신생혈관을 동반한 섬유조직이 증식하는 질환이다. 적절한 치료를 받지 못하면, 망막박리 등 합병증으로 실명에 이를 수 있다.

증식 당뇨 망막병증은 당뇨망막병증(DR)의 마지막 단계로, 증식한 신생 혈관이 다양한 합병증을 야기해 시력 손상을 초래한다.

기존에 미숙아망막병증 및 증식 당뇨 망막병증은 일차적인 레이저 치료법이 있었다. 이 치료법은 조직을 손상시킬 뿐만 아니라 고도 근시 등의 합병증을 유발할 수 있다. 또한 주변부 망막 파괴로 인한 시야 장애로 운전과 같은 일상생활에 불편을 초래하는 등 영구적인 부작용이 나타날 수 있다.

반면, 루센티스는 망막 조직을 파괴하지 않고 혈관내피 성장인자(VEGF)를 억제한다.

두 가지 적응증에 대한 승인은 미숙아망막병증 관련 3상 임상연구(RAINBOW) 결과2와 당뇨 망막병증 관련 3상 임상연구(Protocol S) 결과를 근거로 이뤄졌다고 회사는 설명했다 .

미숙아망막병증 환자 225명을 대상으로 진행한 3상 임상연구 결과, 루센티스 0.2mg을 투여한 환자군에서 치료 성공률은 80%로 기존 레이저 수술요법의 치료 성공률인 66.2% 대비 더 높게 나타났다. 또한 미숙아망막병증 치료에 대해 루센티스의 안전성 프로파일도 확인됐다.

성균관의대 삼성서울병원 안과 김상진 교수는 “미숙아의 경우, 전반적인 전신상태가 좋지 않기 때문에 망막병증 치료에서 효과뿐만 아니라 안전성이 최우선 목표로 요구되고 있다”며 “이번 허가로 최초이자 유일한 미숙아망막병증 약물요법이 된 루센티스는 RAINBOW 임상시험을 통해 미숙아 망막증 치료에 효과적임은 물론 안전성까지 확보함에 따라 매우 중요한 치료옵션이 될 것”이라고 말했다.

증식 당뇨 망막병증 허가는 Protocol S 3상 임상연구를 바탕으로 이루어졌다. 치료 2년 차에 평균 시력변화는 루센티스 0.5mg 투여군에서 +2.8 글자, 레이저 수술요법 치료군에서 +0.2 글자 변화로써, 비열등성이 확인되었다. 이런 결과는 기저 당뇨병성 황반부종(DME, Diabetic Macular Edema)의 여부와 관계없이 5년 추적검사에서도 지속됐다는 것. 시력을 저하 시키는 당뇨병성 황반부종(DME)의 발생비율이 적게 나타났으며, 2년간 안전성 프로파일도 기존과 일관되게 나타났다.

한림대학교 강남성심병원 안과 김하경 교수는 “증식 당뇨망막병증 치료의 중요한 목표는 합병증이 더 이상 진행하지 않는 상태를 만들어 평생 시력을 유지하도록 하고 일시적 혹은 영구적 시력 손상을 일으키는 당뇨 황반부종(DME)의 발현을 억제하는 것”이라며, “지금까지 주로 레이저 치료를 시행했으나, 루센티스가 적응증을 확대하면서 주변부 망막의 손상이 없이 효과적인 치료가 이루어질 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

노바티스는 지난해 7월 차세대 습성 연령관련 황반변성 치료 신약인 비오뷰(성분명 브롤루시주맙) 허가와 함께 이번 루센티스 적응증 확대로 망막 질환 분야에서 새로운 치료 가능성을 열어주었다는 평이다.

한국노바티스 안과사업부 총책임자 조셉 리우 전무는 “루센티스가 미숙아 망막병증과 증식 당뇨 망막병증에 대해 적응증이 추가되면서 미숙아부터 노년까지 전 생애 걸친 망막 질환에 대해 효과적인 치료 옵션을 제공 할 수 있게 됐다”고 밝혔다.