美FDA, 다발성 골수종 치료물질 희귀의약품 지정
美FDA, 다발성 골수종 치료물질 희귀의약품 지정
  • 박찬영 기자
  • 승인 2021.01.14 10:29
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하푼社 'BCMA 표적 T세포 활성화 물질'에 부여

미국 생명공학기업 하푼 테라퓨틱스(Harpoon Therapeutics)는 다발성 골수종 치료물질 ‘HPN217’이 미국 FDA로부터 희귀 의약품 지정을 받았다고 13일(현지시간) 발표했다.

HPN217은 삼중 특이적 T세포 활성화 단백질 재조합 구조물질(TriTAC)로 악성 다발성 골수종 세포에서 발현되는 B세포 성숙화 항원(BCMA)을 표적으로 한다. 하푼은 독점적인 TriTAC 플랫폼을 기반으로 고형암 및 악성 혈액암 치료를 위해 4개 후보 물질을 갖고 있다.

하푼社 대표 겸 최고 경영책임자인 제리 맥마혼(Jerry McMahon) 박사는 “다발성 골수종에 대한 희귀 약물 지정은 HPN217 개발의 중요한 이정표이며 환자에게 충족되지 않은 심각한 의학적 요구를 해결할 수 있는 잠재력을 인정한 것”이라며 “이 프로그램을 통해 진행하고 있는 임상 진행에 만족하며 올해 말에 1/2상 용량 증량 중간 데이터를 발표할 계획”이라고 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 20만명 미만에 영향을 끼치는 희귀질환 치료를 목적으로 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극 장려하기 위한 제도다. 희귀약 개발 회사엔 임상시험 보조금 지급, 세금 감면, 판매 허가 심사 비용 면제, 시장 독점권 등의 혜택이 부여된다. 판매 허가 후엔 7년간 미국시장 독점권이 주어진다.

하푼은 2020년 4월에 재발성 불응성 다발성 골수종(RRMM)에 대한 1/2상에서 HPN217 (BCMA TriTAC) 첫 환자의 투여량을 발표했다. HPN217은 지난해 11월 파트너십을 맺은 애브비와 글로벌 개발 및 옵션 계약이 적용된다. 임상 1/2상에서 HPN217에 대한 용량 증가가 빠르게 진행되고 있다. HPN217은 뛰어난 내약성을 보이며 작년 12월1일 데이터 컷오프 날짜를 기준으로 용량 제한 독성(DLT)이 관찰되지 않았다. 중간 데이터는 올해 발표되며 올 하반기엔 용량 확장 코호트가 시작될 예정이다.

이 회사는 TriTAC 플랫폼을 사용한 HPN424는 전립선 특이막항원(PSMA)를 표적으로 전이성 거세 저항성 전립선암에 대한 1/2a상을 진행 중이다. 또 HPN536은 메소텔린(Mesothelin)을 표적으로 난소암과 췌장암에 대한 1/2a상을 하고 있고 HPN217은 BCMA를 표적으로 재발성 불응성 다발성 골수종에 대한 1/2상 시험 중이다. 이밖에 HPN328은 델타 유사 단백질(DLL3)을 표적으로 소세포폐암 및 기타 DLL3 관련 종양에 대한 1/2상이 진행되고 있다.


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