국내 최초이자 세계 최초인 줄기세포 치료제 ‘하티셀그램 AMI’의 장기 임상시험 연장 요청이 중앙약사심사위원회에서 불허하는 방향으로 의견을 모았다. 

파미셀이 만든 하티셀그램-AMI는 2011년 심근경색 치료제로 품목 허가를 받았다. 특히 흉통 발현 후 72시간 이내에 관상동맥 성형술을 시행해 재관류된 급성 심근경색 환자에서 좌심실구혈률의 개선이 핵심으로 허가 당시 재심사, 장기추적 관찰 보고, 장기 임상시험 등이 조건이 부여됐다. 이번 임상시험 연장 요청은 하티셀그램 AMI의 장기 안전성과 유효성을 평가하기 위해 중앙약심에서 심의했다.

식품의약품안전처는 29일 공개한 중앙약심의 하티셀그램 장기 임상시험 연장 요청(1월 회의)에 대한 회의록를 공개했다. 주요 내용은 파미셀이 2020년 12월까지 제출해야 할 임상 결과보고서를 2025년까지 5년 더 연장해달라는 요청에 대한 것이었다.

심의결과 중앙약심 위원들은 "임상 이행을 위한 업체의 노력 등이 충분치 않았다고 보여지며 지금 상황에서는 연장을 시켜줘도 진행 가능성은 회의적"이라고 평가했다. 중앙약심 심사 당시 임상시험 모집 대상자 90명 중 절반도 안되는 43명만 등록됐다.

파미셀은 “2015년에 2020년까지 완료한다고 허가변경이 되어있긴 했으나 임상팀 자체에서도 그렇고 전체적으로 등록에 대한 깊이 있는 이해가 부족했다”고 인정하고 “CRO에 위탁을 하면서 맡겨놓았었는데 CRO 관리도 부족했다”고 밝혔다. 이 업체는 또 “과거 등록률이 저조했지만 최근 1~2위 CRO 업체와 계약하고 적극적으로 임상팀에서도 활동할 예정”이라면서 “최초 임상시험계획서에 2회 투여군 존재, 줄기세포치료제에 대한 부정적 인식으로 피험자 모집에 어려웠다”고 화상회의에 참여해 설명했다.

파미셀은 특히 “인보사 사건도 있었고 매스컴에서도 줄기세포치료제가 암을 발생시킨다는 부정적 기사들도 많아 환자들이 위험하다는 인식으로 모집이 어렵다”고 고충을 토로했다. 그러나 중앙약심은 지난 10년 간 등록이 안 된 사유에 대해 납득할만한 답변을 주지 못했고, 위원들도 연장의 의미가 없다고 밝혔다. 결국 중앙약심은 다수결로 회사가 요청한 2025년 12월 31일까지 임상시험 연장에 대해서 부결시켰다.

한편 식약처는 “3상 조건부 허가가 아닌 장기 안전성과 유효성을 평가하기 위해 수행하는 임상시험으로 업체에게 현재까지 임상시험 결과정리를 위한 적당한 시간을 부여하고 결과보고서를 제출받아 평가하고 필요 시 품목의 허가사항 등에 대해서는 추가자문을 받도록 하겠다”고 밝혔다.