제1형 당뇨병 발병을 늦춰주는 최초의 신약으로 주목받고 있는 ‘테플리주맙’(teplizumab)이 미국 식품의약국(FDA) 문턱에 걸렸다.

테플리주맙은 미국 바이오제약사 프로벤션바이오(Provention Bio)가 개발하고 있는 약물로 ‘인간 항CD3(humanized anti-CD3)’ 단클론 항체다. T세포의 표면 단백질인 CD3 수용체에 부착돼 T세포의 베타세포 공격을 차단한다. 제1형 당뇨병은 면역시스템이 인슐린을 만드는 췌장의 베타세포를 공격해 인슐린이 거의 생산되지 않아 발생한다.

프로벤션바이오는 9일(현지시간) FDA로부터 자사의 제1형 당뇨병 치료 승인 신청서에서 ‘결함’(deficiencies)을 발견했다고 통보받았다고 밝혔다. 아직 승인이 거절되지는 않았지만 결정이 늦춰질수 있음을 시사한다. FDA는 원래 7월 초 승인 결정을 내릴 예정이었다. 테플리주맙은 2019년 FDA로부터 ‘혁신의약품’(BTD) 지정을 받았었다.

프로벤션에 따르면 FDA는 아직 신청서의 문제점에 대해 세부 정보를 제공하지 않고 있다. 그러나 회사가 입수한 정보에 따르면 테플리주맙이 두 가지 다른 공급원에서 추출한 약물로 만들어졌을 때 어떻게 흡수돼 체내에 영향을 미치는지를 살펴본 가교시험(bridging study)에 문제가 있는 것으로 보인다.

프로벤션 CEO인 애슐리 파머는 “조만간 FDA 담당자와 만나 테플리주맙 신청서에 어떤 문제가 있는지 논의하기를 희망한다”고 말했다.

프로벤션 경영진은 이 문제를 해결할 수 있다고 생각하지만 투자자들은 회의적이다. 투자자문사 캔터 피츠제널드(Cantor Fitzgerald)의 애널리스트 알레티아 영은 “7월 2일 승인이 미뤄질 가능성이 높은데다 테플리주맙 출시가 내년으로 미뤄질 것”이라고 말했다. 이 회사의 주가는 9일 뉴욕증시에서 17.82% 하락했다.

이 신약은 일라이 릴리가 개발했으나 2018년 프로벤션이 사들였다. 예일 의대 연구진이 제1형 당뇨병 발병 위험이 아주 높은 평균 13세, 76명을 대상으로 한 임상시험 결과, 길게는 5년 이상 발병을 지연시키는 것으로 나타났다.