국내 바이오벤처가 대기업도 넘보지 못한 '간질중첩증(Status Epilepticus)'과 '소아연측'치료제 개발에 도전해 주목을 끌고 있다.

중추신경계(CNS) 및 희귀질환치료제 전문 바이오벤처인 바이오팜솔루션즈(대표 최용문)가 최근 식품의약품안전처에서 임상 2상을 승인받은 '간질중첩증'(개발명 JBPOS0101) 개발이 본격화되고 있다.

이 치료제는 2023년 하반기쯤 상용화될 것으로 보여 의약계의 관심이 쏠리고 있다.

간질중첩증은 난치성 희귀질환치료제로 국내에선 처음으로 개발되는 치료제다.

이 회사는 내달 초 2a상을 건국대병원 등 국내 4곳 대학병원에서 실시할 예정이다. 이어 시작되는 임상 2b상이 2023년 하반기쯤 끝나면 조건부 판매허가에 들어갈 방침이다. 이번에 개발되는 신약후보물질인 'JBPOS0101'은 2년 전 SK바이오팜에서 개발한 뇌전증신약 '세노바메이트'를 업그레이드한 3세대 약물로 독성은 적고 약효가 뛰어난 것으로 알려지고 있다.

이 후보물질은 세계에서 유일해 미국 FDA(식품의약국)에서도 희귀의약품으로 지정했다. 미국 국립보건원(NIH)도 이 후보물질이 최고의 간질치료제로서의 높은 잠재력을 갖고 있다고 평가하고 있다. 

또한 이 회사는 미국과 국내에서 0세~3세 영아를 대상으로 한 '소아연측' 간질치료제도 개발 중이다. 국책 과제로 선정됐는데 이 개발도 국내에선 첫 시도다.

세계적으로 3세 이하 간질 환자에게는 제대로 된 치료제가 없어 성인치료제를 쓰고 있다. 한달치 치료비가 6000여만원(미국 기준)에 달할 만큼, 초고가인데다 기존 치료제인 ACTH(홀몬제)가 부작용이 심해 국내에선 금지되고 있어 미충족 수요가 크다.

이 치료제는 뇌전증신약을 개발한 SK바이오팜도 탐낼 만큼 업계에서는 간질치료제의 ‘끝판왕’이라는 평가를 받고 있어 개발 성공 여부가 세계 의약계의 주목을 끌고 있다.

회사는 현재 5~6명에 불과한 영아 임상 환자를 올해 15명까지 늘려 임상의 실효성을 높인다는 계획이다. 소아연축 치료제 시장은 글로벌 시장에서는 고가전략의 ‘블루오션’시장으로 꼽히고 있어 치료제 개발시 '대박'도 예상된다.

회사 관계자는 "소아연측 치료제는 글로번 시장 규모가 적지만 약가가 높은 '블루오션'으로 시장성이 충분하다"고 말했다.