유전자교정 전문기업 툴젠(대표 김영호ㆍ이병화)은 호주의 세포치료제 기업인 카세리스에게 크리스퍼 유전자가위 기술을 이용한 1500억원 규모의 차세대 CAR-T 기술이전 계약을 체결했다고 28일 밝혔다.

이번 기술이전 계약은 툴젠의 유전자교정 기능향상기술을 접목하여 다양한 고형암 및 혈액암에서 발현되는 표지 인자인 TAG-72 항원에 대한 면역세포치료제를 개발하는 권리에 대한 것이다.

툴젠은 이번 계약에 따라 카세리스의 일정 지분을 반환의무가 없는 계약금으로 수령하고 임상단계에 따른 마일스톤과 사업화에 따른 세일즈 마일스톤으로 약 1500억원 규모의 금액에다 추후 로열티도 지급받을 예정이다.

카세리스는 툴젠의 기술이 접목된 차세대 TAG-72 CAR-T 프로그램을 전임상 단계에서 개발 중이다.

내년 미국에서 난소암에 대한 임상 1상을 진행할 예정으로 툴젠 유전자교정 기술이 적용된 파이프라인 중 첫번째 임상이 될 것으로 예상된다.

툴젠은 T세포의 기능억제에 관련된 유전자를 유전자교정을 통해 제거(knock-out)하여 T세포의 높은 활성을 유지함으로서 우수한 항암효과를 유도하는 기술을 개발하여 2018년 Cancer research 에 논문을 게재한 바 있다.

이는 특히 고형암에서 잘 작동하지 않는 기존 CAR-T 치료제의 문제점을 극복하는 것을 목표로 하고 있다고 회사는 설명했다.

툴젠 김영호 대표는 "이번 기술이전을 통해 툴젠의 차세대 CAR-T 기술이 내년 임상에 진입할 수 있는 여건이 마련됐다"며 "빠른 시일 내 다른 주요 파이프라인도 임상 관련 소식을 시장에 알릴 수 있도록 하겠다"고 말했다.