미국 FDA는 7월에 바이엘의 ‘케렌디아’를 당뇨병 관련 만성신장병 치료제로 승인하는 등 다양한 신약을 허가했다.
이 중에 캐드먼 홀딩스社의 만성 이식편대 숙주병(cGVHD) 치료제 ‘레주락’은 혁신치료제 및 신속심사 대상으로 지정하고 항암제 실시간 심사(RTOR) 파일럿 프로그램을 적용하여 예정보다 6주 앞당겨 승인 스탬프를 찍어줬다. 또 알비레오 파마(Albireo Pharma)의 최초 간내 담즙정체증 치료제 ‘바일베이’가 진행성 가족성 간내 담즙정체증(PFIC)의 모든 하위유형에서 가려움증 치료를 위한 최초의 약물로 승인을 받았다.
◇케렌디아(Kerendia 바이엘, 7월 9일 승인)=바이엘의 동종계열 최초 비 스테로이드성 무기질 코르티코이드 수용체(MR) 길항제로 2형 당뇨병 관련 성인 만성 신장병 환자들에게서 지속적인 사구체 여과율(eGFR)의 감소, 신부전, 심인성 사망, 치명적이지 않은 심근경색 및 심부전 관련 입원 등의 위험성을 감소시키는 약물로 허가를 취득했다.
MR의 과도한 활성화는 신장이나 심장에 나쁜 영향을 미치며 케렌디아는 이를 억제하는 기전을 가지고 있다. 표준 치료에 가산 효과를 평가하는 임상 3상에서 케렌디아는 위약에 비해 심혈관 질환 위험을 감소시켰다. 유럽과 중국에서도 승인 신청 중이며 일본에서는 임상 3상에 돌입했다.
◇펙시니다졸(Fexinidazole 사노피, 7월 16일 승인)=1기 및 2기 감비아 파동편모충(Trypanosoma brucei gambiense) 수면병 치료제로 6세 이상, 20kg 이상 체중을 가진 환자 치료제로 사용한다. 펙시니다졸은 임상을 진행한 비영리 연구‧개발기관 소외질병의약품이니셔티브(DNDi)와 콩고민주공화국(DRC) 및 중앙아프리카공화국(CAR)의 국가 수면병 프로그램과 사노피의 협력에 힘입어 개발된 약물이다.
인간 아프리카 트리파노소마병(HAT)으로도 불리는 수면병은 체체파리에 의해 감염되어 전파되는 기생충 감염성 질환의 일종으로 아프리카 사하라사막 남부 농촌지역 대부분에 영향을 미치며 약 6500만여명이 수면병 위험에 노출되어 있다. 아프리카 수면병은 기생충이 일으키는 질환으로 방치하면 생명이 위험하다. 기존 약물은 주사제로 입원이 필요했지만 펙시니다졸은 경구 약물로 유럽에서는 2018년 승인되었다.
◇레주락(Rezurock 캐드먼 홀딩스社, 7월 16일 승인)=인산화효소 2(ROCK 2) 억제제로 만성 이식편대 숙주병(cGVHD) 치료제로 적어도 2개 이상의 전신 요법에 실패한 12세 이상 환자를 대상으로 승인 받았다.
ROCK2은 면역 반응과 섬유화를 조절하는 신호 경로에서 이를 저해하는 기전으로 섬유증과 같은 증상을 보이는 치료 불능 환자들에게 새로운 대안이 될 것으로 기대되고 있다. 임상에서 레주락 200mg 1일 1회 복용한 환자그룹은 7일에 걸친 1회 치료주기 동안 완전반응 6%, 부분반응 69% 등 총 75%의 반응률을 나타냈다.
◇바일베이(Bylvay 알비레오 파마, 7월 20일 승인)=비 전신성 회장 담즙산 수송 억제제(IBATi)로 희귀 간질환인 간내 담즙정체증에 대한 최초의 치료제로 승인을 받았다.
1일 1회 투여 캡슐로 생후 3개월 이상의 환자에 사용된다. 진행성 가족성 간내 담즙정체증은 유아에게 영향을 미치는 희귀하고 파괴적인 질환으로 생명을 위협하는 간 질환을 유발한다. 이 질환은 가려움증이 두드러진 증상이며 삶의 질을 심각하게 저하시킨다. 현재까지 승인된 의약품은 없었으며 유일한 수술 옵션으로 담도전환술과 간 이식이다.
유럽에서 승인되었고 간내 담즙정체증 외에도 담도폐쇄증, 알라질증후군 등 다른 희귀 소아 담즙정체성 간질환에 대한 치료제로 연구되고 있다.
◇트위네오(Twyneo 솔젤社, 7월 26일 승인)=여드름에 효과적이며 광범위하게 사용되는 벤조일과산화물(Benzoyl peroxide)과 트레티노인(tretinoin)이 합쳐졌으며 항생제가 포함되지 않은 고정용량 복합 국소 크림이다. 벤조일과산화물에 의한 트레티노인 분해를 막기 위해 솔젤의 미세캡슐화 기술이 사용됐다.
트레티노인(tretinoin), 레티노이드(retinoid), 벤조일 퍼옥사이드(benzoyl peroxide)를 마이크로 캡슐에 넣은 제제로 트레티노인이 벤조일 퍼옥사이드에 의해 분해되는 것을 방지하고 각 유효 성분을 천천히 방출시킨다.
◇업트라비(Uptravi 얀센)=폐동맥 고혈압 치료제로 새롭게 주사 제형이 승인을 받았다. 이 약은 니폰신야쿠(日本新薬)가 개발한 프로스타사이클린 수용체 작용제(Prostacyclin receptor agonists)로 미국에서 2015년에 승인을 받았다. 정맥 주사 제형은 경구용 약물을 사용할 수 없는 경우 일시적으로 사용된다.
◇사프넬로(Saphnelo 아스트라제네카 7월 30일 승인)=1형 인터페론 수용체 길항제로 전신성 홍반성 루푸스 치료제로 승인을 받았다. 10년 이상 기존 표준요법제를 투여받고 있고 중등도~중증 성인 전신성 홍반성 루프스(SLE) 환자에 사용된다. 표준 치료에 대한 가산 효과를 평가한 임상에서 위약에 비해 질환 활동성을 저하시켜 경구 코르티코 스테로이드의 사용을 감소시키는 것으로 확인되었다. 일본과 유럽에서도 승인 신청 중이며 피하 투여 제형 개발도 진행되고 있다.