FDA는 13일(현지시간) 머크의 저산소증 유도인자-2 α(HIF-2α) 선택적 저해제 ‘벨주티판’(belzutifan)을 승인했다. 이 제품은 지난 3월 산속심사 대상으로 지정받았었다.

벨주티판은 머크가 2019년 펠로톤(Peloton) 인수를 통해 얻은 가장 수익성 있는 자산 중 하나로 시급하게 수술을 필요로 하지 않은 폰 히펠-린다우(von Hippel-Lindau) 증후군 관련 신세포암종(RCC) 치료제다. VHL은 종양과 낭종이 몸 전체에 자라는 희귀 유전질환이다.

벨주티판은 조직의 산소수준을 조절하는 단백질인 HIF-2α(저산소증 유발 인자-2 알파)를 차단한다. HIF-2α를 포함해 저산소증 유발인자로 알려진 단백질은 신체가 이를 올바르게 조절하지 못하는 환자에게 축적돼 적혈구 증식을 유발시키거나 암을 일으킨다.

연구진은 VHL과 관련된 신세포 신장암 환자 61명과 췌장낭종, 췌장신경내분비 종양, CNS 혈관모세포종 및 pNET을 포함한 다른 VHL 질환 관련 종양 환자를 대상으로 2상 시험을 실시했다.

FDA에 따르면 1일 1회 120mg의 약물은 방사선 평가로 측정한 신장세포 환자의 49%에서 부분적 또는 완전한 반응을 촉발했다. 약물에 반응한 환자 중 절반 이상이 12개월 이상 지속되는 반응을 경험했다. 응답에 소요된 중앙값은 8개월이었다.

또 24명의 환자가 포함된 CNS 그룹에서 63%의 반응률을 기록했다. pNET 종양이 있는 12명의 환자는 83%가 반응했다.

미국 재정전문사 칸토어 피츠제럴드(Cantor Fitzgerald)는 “FDA 승인이 원래 예상했는 9월 보다 한 달 앞서 나온 것이며 여기에는 신장세포 암종 환자를 넘어 놀라울 정도로 광범위한 레이블이 포함돼 있다”고 평했다.

분석가들은 FDA 승인은 2028년 특허 절벽에 직면해 있는 거대 블록버스터인 ‘키트루다’(Keytruda)를 넘어 종양 치료제 포트폴리오를 확장하기 위해 노력하고 있는 머크에게 특히 좋은 소식이라고 진단했다. 제약평가(Evaluate Pharma)는 2026년까지 매출이 3억8600만 달러에 이를 것으로 예상했다.