식품의약품안전처(처장 김강립)는 미국 화이자(Pfizer)가 개발하고 한국화이자제약이 수입하는 먹는 코로나19 치료제 ‘팍스로비드’의 긴급사용승인을 결정했다고 27일 발표했다.

이번 결정은 코로나 확진자 수 및 위중증 환자 수가 증가하는 상황에서 환자 스스로 복용 가능한 먹는 치료제 도입의 필요성, 식약처의 안전성ㆍ효과성 검토 결과, 전문가 자문회의 결과를 종합적으로 고려해 ‘공중보건 위기대응 의료제품 안전관리ㆍ공급위원회’ 심의를 거쳐 결정했다.

이번에 긴급사용승인된 팍스로비드는 국내에 처음으로 도입되는 먹는 치료제로 현재 의료현장에서 사용 중인 주사형 치료제와 함께 환자의 상황에 따라 선택할 수 있는 치료의 종류를 다양화하고 생활치료센터 입소 또는 재택치료 환자가 중증으로 악화하지 않도록 하는데 도움이 될 것으로 기대한다.

◇긴급사용승인 제품 팍스로비드=단백질 분해효소(3CL 프로테아제)를 차단하여 바이러스 복제에 필요한 단백질이 생성되는 것을 막아 바이러스의 증식을 억제하는 의약품이다. 이 약은 연령, 기저질환 등으로 중증 코로나로 진행될 위험이 높은 경증 및 중등증의 성인 및 소아(12세 이상, 체중 40Kg 이상) 환자를 대상으로 한다.

용법ㆍ용량은 ‘니르마트렐비르 2정과 리토나비르 1정씩을 1일 2회(12시간마다) 5일간 복용’하는 것이며 코로나19 양성 진단을 받고 증상이 발현된 후 5일 이내에 가능한 한 빨리 투여해야한다.

◇긴급사용승인 과정=긴급사용승인은 감염병 대유행 등 공중보건 위기상황에 적절히 대응하기 위해 제조ㆍ수입자가 국내에 허가되지 않은 의료제품을 공급하는 제도다. 질병관리청은 단계적 일상회복 시행과정에서 먹는 코로나19 치료제의 필요성이 증가함에 따라 지난 12월 22일 식약처에 팍스로비드 긴급사용승인을 요청했다.

식약처는 질병관리청으로부터 긴급사용승인을 요청받기 전인 11월 10일부터 비임상시험ㆍ임상시험 결과, 품질자료 등을 확보하여 사전검토 해왔다. 식약처는 감염내과, 호흡기내과, 독성학 및 바이러스학 등 다양한 분야의 외부 전문가(9인)로부터 자문을 받았다. 식약처는 팍스로비드를 사용하는 것의 유익성이 잠재적 위해성 보다 높은지, 긴급사용승인하기에 타당한지, 대상 환자군은 어떻게 설정할지 등에 대해 자문했다.

자문결과, 전문가들은 비임상ㆍ임상시험 결과 및 국내 코로나19 대유행 상황 등을 종합적으로 고려할 때 팍스로비드의 긴급사용승인 필요성이 인정되는 것으로 의견을 모았으며 식약처가 제안한 대상 환자군의 타당성도 인정하였다.

공중보건 위기대응 의료제품 안전관리ㆍ공급위원회도 ▲전문가 자문 결과 ▲국내 코로나19 대유행 상황 ▲치료제에 대한 환자 접근성과 의료진의 선택권 등을 종합적으로 고려해 긴급사용승인의 타당성을 인정했다.

◇안전사용조치 등 향후 계획=식약처는 "이번 긴급사용승인 이후에도 팍스로비드 사용과정에서 부작용 정보 수집과 추가적인 안전사용 조치에 힘쓰겠다"고 밝혔다. 식약처는 국내 수입사에 국내ㆍ외 안전성 정보를 적극적으로 수집해 보고하도록 하고 의약전문가를 포함해 생활치료센터와 가정 등에서 치료 중인 환자들도 부작용을 신고할 수 있도록 관련 시스템을 정비했다.

국내ㆍ외 안전성 정보에 대해 지속적인 분석ㆍ평가함으로써 신속하게 주의사항 안내, 사용중단, 회수 등 필요한 안전조치를 하고 만약 부작용 피해가 발생할 경우 인과성을 평가해 보상하도록 하는 등 환자 안전을 최우선으로 고려해 조치할 예정이다. 아울러 질병관리청과 협력해 팍스로비드를 사용하는 의약전문가ㆍ환자(보호자)에게 안내서를 제공하고 보건복지부ㆍ건강보험심사평가원과 함께 의약품안전사용서비스(DUR)를 통해 팍스로비드와 동시에 사용하면 안 되는 의약품의 정보를 제공한다.

◇긴급사용승인 관련 전문가 의견=코로나19 환자 및 위중증 환자가 증가하고 현재 허가된 먹는 치료제가 없는 상황에서 경증~중등증 고위험군 환자의 입원 또는 사망위험의 유의적 감소를 확인하고 작용기전 상, 변이주에 대하여도 효과가 예상된다고 밝혔다.

고위험 경증~중등증 코로나 환자에서 팍스로비드 투여의 유익성이 위해성보다 높은 것으로 판단했고 ▲40kg 이상의 12세 이상 소아 투여 가능 ▲임부는 유익성이 위해성을 상회하는 경우 투여, 수유부는 투여 중 수유 중단을 권고했다.

병용금기 약물에 대한 정보는 ‘CYP3A 기질로서 리토나비르 병용투여 시 해당 약물의 체내 노출이 증가하여 생명을 위협하는 반응이 발생할 수 있는 경우’ 또는 ‘CYP3A 유도제로 니르마트렐비르나 리토나비르의 노출을 현저히 감소시킬 수 있는 약물’로 판단했다. 또 중증 간장애ㆍ신장애 환자는 투여가 권장되지 않으며 중등증 신장애 환자는 니르마트렐비르 투여용량을 반으로 감량하도록 권고했다. 또 기존 HIV 치료제(리토나비르 또는 코비시타트 함유제제) 투여환자는 지속 투여를 요청했다.

◇팍스로비드’긴급사용승인 관련 Q&A

Q: 긴급사용승인 제도란?

A: 식약처장이 필요성을 인정하거나 관계 중앙행정기관장의 요청이 있는 경우 국내 제조‧수입업체에게 국내 허가되지 않은 의료제품을 제조ㆍ수입하여 공급하게 하는 것이다.

Q: 긴급사용승인 절차는?

A: '식약처장이 필요성을 인정한 경우’와 ‘관계 중앙행정기관장의 요청’에 따라 절차 개시하여, 긴급사용승인 필요성 등에 대해 위원회의 심의를 거쳐 긴급사용승인을 결정한다.

Q: 품목 허가 제도와 긴급사용승인의 차이는?

A: 약사법에 따라 의약품 제조ㆍ수입업체의 신청에 의해 안전성ㆍ유효성 자료, 기준ㆍ시험방법 자료, 품질 자료, GMP 자료 등을 종합적으로 검토하여 판매하도록 허가하는 행위FH 법령에 따른 취소 사유가 없는 한 판매를 지속할 수 있다. 

긴급사용승인은 공중보건 위기상황에 적절히 대처하기 위하여 필요한 경우 국내 허가받지 않은 의약품 사용을 허용하는 제도로 공중보건 위기상황이 종료되는 경우, 사용중지나 회수ㆍ폐기 조치될 수 있다.

Q: 렉키로나주와 비교하였을 때 차별성은?

A: 렉키로나주와 팍스로비드의 대상 환자군은 고위험 경증 및 중등증 환자로 유사하나 투여방법에서 차이(정맥주사, 경구복용)가 있다.  병원에 가서 60분간 정맥주사로 투여하는 렉키로나주와 달리 팍스로비드는 재택치료 시 환자 스스로 복용 가능하다. 

또 차광하여 냉장보관(2~8℃) 보관해야 하는 렉키로나주와 달리, 팍스로비드는 실온(15~30℃)으로 보관이 용이한 장점이 있다. 먹는 치료제가 사용 가능함에 따라, 다양한 상황에서의 치료선택권이 넓어지고 재택치료로의 방역방침 전환에도 도움이 될 것으로 기대하고 있다.

Q:. 팍스로비드 효과는 어느 정도 인지?

A: 경증에서 중등증의 고위험 비입원환자 2246명 대상 임상시험에서 증상발현 5일 이내 투여하였을 때, 입원 및 사망환자 비율이 88% 감소하였음이 확인되었다. 

Q: 변이 바이러스에도 효과가 있는지?

A: 시험관내 시험결과 알파, 베타, 감마, 델타, 뮤 등 여러 변이 바이러스(오미크론 제외)에 대해 항바이러스 효과가 확인되었다. 임상시험 결과 전체 대상 환자의 98%가 델타 변이에 감염되었고 팍스로비드 투여군이 시험군 대비 입원 또는 사망환자의 비율을 88% 감소하여 델타바이러스에도 효과가 있는 것으로 판단된다. 팍스로비드의 작용기전 등을 고려할 때 오미크론 변이에도 효과가 있을 것으로 기대되며 화이자社는 긴급사용승인 이후 오미크론 변이에 대한 시험결과를 제출할 예정이다.

Q: 한국인도 외국인들과 같은 효과가 있는지?

A: 임상시험에 한국인 19명을 포함한 아시아인이 약 300명 참여하였으며 아시아인을 포함한 전체 대상자에서 위약군 대비 시험군에서의 입원·사망 환자 비율이 유의적으로 감소하여 한국인에서도 동일한 효과가 있을 것으로 판단된다.

Q: 발생 가능한 부작용은?

A: 임상시험을 통해 관찰된 주요 부작용으로는 미각이상, 설사, 혈압상승 및 근육통 등이 있었으나, 대부분 경미한 부작용이었다. 약물 이상반응 발생률은 시험군과 위약군이 유사하여 안전성에 대한 우려사항이 없다고 판단된다.

Q 부작용으로 발생한 피해는 보상가능한지?

A: 팍스로비드 복용으로 인해 부작용이 발생하는 경우, 의약품과 부작용 간의 인과성이 인정되는 경우 부작용 피해 보상이 가능하다.