로슈가 헌팅턴병 치료제 ‘토미너센’(tominersen)에 대한 새로운 임상 프로세스를 내놨다. 지난해 3월, 3상 연구결과가 실망스럽게 나온 이후 10개월 만이다.

18일(현지시간) 개발 파트너인 이오니스 제약의 성명에 따르면 로슈는 이 약이 상태가 심각하지 않은 젊은 성인 환자들에게 도움이 될 수 있다는 결론을 내렸다. 회사는 이론을 시험하기 위해 2단계 시험을 설계하고 있으나 자세한 내용은 공개하지 않았다.

로슈는 지난해 헌팅턴병 연구인 GENERATION-HD1의 연구결과도 아직 밝히지 않았다.

토미너센은 항센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligoneucleotide)로 알려진 약물의 일종으로 단백질을 암호화하는 RNA를 추적함으로써 작용한다. 성공적인 결과는 치명적인 유전 질병의 진행을 늦출 수 있는 첫 번째 약물에 대한 승인 신청으로 이어질 수 있었다. 그러나 1분기 말에는 부정적인 데이터가 나와 치료제에 대한 의문을 제기했다. 이번에 실시한 새로운 임상시험은 후속 연구가 필요한 소규모 2상 시험이지만 헌팅턴 치료제에서 가장 진보된 질병 조정 약물 중 하나다.

이오니스는 새로운 임상실험을 설계하는 ‘초기 단계’에 있으며 올해 말 임상실험 계획을 발표할 예정이라고 밝혔다.

로슈가 이오니스와 협업한 것은 2013년으로 거슬러 올라간다, 당시 로슈는 3000만 달러에 초기 라이선스 권리를 취득했고 향후 3억6200만 달러의 지급을 약속했다. 초기 테스트에서 양성반응이 나온 후, 로슈는 4500만 달러를 지불해 허가와 임상개발 비용 및 상업적 비용을 충당했다.