일라이 릴리는 올해 말까지 알츠하이머 치료제 ‘도나네맙’(donanemab) 승인 신청서를 FDA에 제출할 것이라고 밝혔다.

미국 메디케어 및 메디케이드 서비스센터(CMS)가 바이오젠의 알츠하이머 치료제 ‘에듀헬름’과 다른 약물에 대한 보장을 대폭 제한하기로 함에 따라 릴리도 치료제 승인신청을 연기했었다.

릴리는 소규모 임상 실험의 결과에 의해 뒷받침되는 도나네맙에 대한 신속 승인을 구하려던 계획을 뒤로 미루고 대신 환자의 결과를 측정하는 더 큰 연구에 집중하고 있다.

대니얼 스코브론스키 릴리의 최고 의료책임자는 4일(현지시간) 열린 콘퍼런스콜에서 “투자자들은 승인 가속화를 상업적인 큰 변곡점으로 보지 말아야 한다”고 말했다.

도나네맙은 베타 아밀로이드 저중합체(oligomer)에 결합해 응집현상을 막는 기전으로 지난해 3월 임상 2상(TRAILBLAZER-ALZ)에서 초기 알츠하이머병 환자의 인지 및 일상생활 기능 감소를 지연시킨 것으로 나타났다. 현재 알츠하이머병 위험군 3300여 명을 대상으로 3상(TRAILBLAZER-ALZ 3) 연구를 진행 중이다.

도나네맙과 에듀헬름 모두 뇌에 아밀로이드 베타라고 불리는 끈적끈적한 단백질의 퇴적물을 목표로 하여 작용한다. 아밀로이드를 타깃으로 하는 약의 대부분이 질병의 진행을 늦추는 데 실패했으나 최근 분위기가 달라지고 있다.

CMS는 에듀헬름에 대한 건강보험 적용을 임상시험 참가자로 제한하고 있다. 에듀헬름이 출시되고 나서 효능 등 각종 문제가 돌출하면서 일어난 일이다. 바이오젠은 지난달 말 1500명을 대상으로 에듀헬름 확증 임상시험 ‘인비전(ENVISION)’을 실시한다고 발표했다. 회사는 이번 확증시험을 통해 명예를 회복하겠다는 입장이다.

릴리의 신경과학부장인 앤 화이트는 “CMS가 알츠하이머병을 다른 종류의 의약품과 다르게 치료할 이유를 상상할 수 없다는 것으로 전례없는 일이며 환자 집단, 간병인, 그리고 그들을 옹호하는 사람들의 반발이 상당할 것이라고 믿는다”고 주장했다.