한독(회장 김영진)이 수입하는 초고가약 '솔리리스주'(에쿨리주맙ㆍ알렉시온)의 비정형용혈성요독증후군(aHUS) 환자의 5월 급여 사전승인신청 4건이 모두 불승인됐다. 1건의 재심의 신청도 불승인됐다.

건강보험심사평가원 진료심사평가위원회는 5월 사전승인신청이 들어온 솔리리스를 포함해 조혈모세포이식 요양급여 및 선별급여 대상 여부, 스핀라자주, 심실 보조장치 치료술(VAD) 요양급여 대상여부 등 6항목에 대한 심의를 진행해 지난 30일 이 같은 결정을 내렸다.

심의 결과, 솔리리스는 aHUS 4건의 불승인과 재심의 1건도 불승인 결정됐다. 급여 대상이지만 급여 투약 조치를 내리지 않았다.<표 참조>

솔리리스주 aHUS환자 불승인 사례의 경우, 36세 남자환자가 호흡곤란 및 신장 기능 저하로 입원해 시행한 검사에서 활성형 혈전미세혈관병증 소견으로 보존적 치료를 시행했지만 혈장교환술 의존적인 반응을 보여 솔리리스주 급여 승인을 신청했다.

하지만 급여 투여대상에서 정한 활성형 미세혈관병증에 적합하지 않고 자가면역항체 양성 소견 및 신장조직검사결과 등 참고해 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단돼 급여 제외대상에 해당해 불승인됐다.

또 53세 남자환자의 경우 신장 기능 악화 및 전신부종 소견으로 입원 후 시행한 신장 조직검사 상 활성형 혈전미세혈관병증 소견으로 솔리리스주를 급여 신청했다.

하지만 심평원은 혈소판수 정상하한치 이상 및 LDH 정상상한치의 1.5배 미만, 헤모글로빈 10g/dL이상으로 투여대상에서 정한 활성형 미세혈관병증에 적합하지 않고 자가면역항체 양성 소견으로 이차성 혈전미세혈관병증의 가능성 높아 급여 제외대상에 해당돼 불승인했다.

재심의 신청 불승인 사례의 경우 지난 4월 자가면역 관련 검사 양성 등을 참고하여 자가면역 질환, 면역억제제 사용과 관련된 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단됐다. 이는 급여기준 제외대상으로 요양급여 신청을 불승인했다.

이후 보존적 치료에도 혈액학적 불균형이 지속되어 추가 자료 첨부해서 재심의 승인을 신청했으나 심평원은 치료 결과가 활성형 혈전미세혈관병증에 적합하지 않고 자가면역질환 및 면역억제제 사용과 관련된 이차성 혈전미세혈관병증으로 판단되어 급여 제외대상에 해당됐다고 불승인 이유를 밝혔다.

반면 바이오젠의 척수성근위축증(SMA) 치료제 스핀라자주(누시네르센)는 지속 투여를 위한 급여 사전 신청 건수 대부분이 승인됐다. 

스핀라자 심의 건수는 총 40건으로 신규신청 1건, 모니터링 보고(투여유지 여부 등) 37건, 이의신청 2건 중 모니터링 보고 36건이 승인됐고 이의신청 2건은 기각됐다. 신규 신청 1건과 모니터링 보고 1건은 자료보완 요구를 받았다.<표 참조>

29세 남자환자의 경우 심평원은 최초 투여 전 운동기능평가(HINE-2와 HFMSE)를 시행해 자료를 제출토록 했다. 심평원은 "운동기능평가(HFMSE) 점수가 2회 이상 0점으로 다음 모니터링 시 운동기능 변화가 없을 경우 중단을 고려할 수 있다"며 “다음 모니터링 시 호흡 기 전문의 소견서 첨부해야한다”고 했다.

9세 여아의 경우(2018년 4월 최초 투여, 15차수 예정), 심평원은 지속 투여를 승인했다. 2019년에 첫 투여해 11차수 예정인 25세 여자환자의 경우도 심평원은 추후 모니터링마다 획득된 운동기능을 확인할 수 있는 동영상 자료를 제출토록 했다.

하지만 심평원은 37세 여자와 26세 남자 환자에게는 "이의신청 시 추가로 제출한 자료로는 스핀라자주 투여에 따른 운동기능의 유지 또는 개선으로 볼 수 없다고 판단돼 기각한다"고 밝혔다.