2월부터 ‘포시가’와 베링거인겔하임의 '자디앙'이 비당뇨 만성 심부전 환자에 급여가 확대된다. 또 중증 환자의 치료 접근성 향상을 위해 4가지 신약에 대한 급여가 신설, 적용된다.보건복지부는 지난달 건강보험정책심의위원회의(건정심) 심의 등을 거쳐 확정된 사항을 의견 수렴을 거쳐 2월 1일부터 적용되는 급여 등재 및 상한금액 조정해 31일 발표했다.의견 수렴결과 럭스터나주를 비롯해 케렌디아정, 오비주르주, 자비쎄프타주, 지셀레카정, 제포시아캡슐의 급여적용기준은 행정예고 당시와 크게 변하지 않았다.가장 눈에 띄는 것은 복지부는 지난달
한국노바티스의 10억원이 넘는 초고가 원샷 유전성 망막질환 최초의 유전자 치료제 ‘럭스터나’(보레티진네파보벡)와 바이엘코리아의 만성 신장병 치료제 ‘케렌디아정’(피네레논) 등 신약 5개 품목이 급여상한액이 결정되면서 내달 급여에 등재될 전망이다.23일 관련 업계에 따르면 보건복지부는 조만간 건강보험정책심의위원회(건정심)를 개최하고 2월부터 적용되는 급여 등재 및 상한금액 조정을 확정한다.신약 급여 등재 품목 중 럭스터나주의 급여상한액은 환급형, 총액제한형, 환자 단위 성과기반 위험분담제 등을 통해 3억2580만원으로 결정될 것으로
지난해 신약 보험 등재율은 61.3%(27건)에 달하는 것으로 집계됐다.16일 건강보험심사평가원에 따르면 지난해 보험급여 신청된 신약은 44개로 이 중 27개가 급여 판정을 받은 것으로 나타났다. 급여 등재를 받은 27건 중 대부분이 수입약이었다. 실제로 지난해 급여 등재된 27개 제품 중 국산 제품은 3개뿐이었다.국산 제품은 대웅제약의 당뇨병치료제 신약인 '엔블로정'(펙수프라잔염산염)을 비롯한 부광약품의 '잘레딥캡슐5ㆍ10 밀리그램'(잘레플론), 코오롱제약의 ‘트림보우흡입제'(베클로메타손디프로피오네이트, 포르모테롤푸마르
최근 국내 제약바이오기업들이 AAV(Adeno-associated virus, 아데노부속바이러스) 벡터(Vector, 전달체) 기반 유전자치료제 개발에 공을 들이고 있다.최초의 AAV 벡터 기반 유전자치료제인 스위스 노바티스의 척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’를 비롯한 '럭스터나' 등이 조 단위의 매출을 올리면서 국내 제약바이오 업체들이 앞다퉈 개발 경쟁에 뛰어들고 있다.AAV는 몸 속에서 오랜기간 유전자 발현을 지속하고 전달 효율이 높은 장점을 앞세워 차세대 유전자 치료제로 각광받고 있다. 실제로 최근까지 미국이나 유럽
한국노바티스(대표 유병재)는 유전성 망막변성질환 환자들의 정확한 진단과 치료를 위해 유전자 검사를 지원하는 ‘Early Bird(얼리버드)’ 프로그램의 시즌2를 시작했다고 6일 밝혔다.Early Bird는 유전성 망막변성질환 환자에게 정확한 원인 유전자 진단과 유전자 검사 결과 해석을 제공하고, 이를 바탕으로 환자들이 효과적인 치료를 받을 수 있도록 한국노바티스가 지원하는 프로그램이다. 시즌1 론칭 이후 현장의 목소리를 반영하여 시력 검사 협조가 어려워 참여할 수 없었던 6세 이하 영유아 환자들까지 검사를 받을 수 있도록 기준을 신
유한양행의 비소세포폐암 신약 '렉라자'(레이저티닙)의 라이벌인 한국아스트라제네카의 '타그리소'(오시머티닙ㆍ사진)가 급여 확대 평가에서 적정성을 받고 암질심에 이어 보험 2차 관문인 약제급여평가위원회(약평위)를 통과했다.건강보험심사평가원(원장 강중구)은 7일 제10차 회의를 열고 타그리소의 비소세포폐암 1차 치료제 급여 확대 안건에 대해 급여 적정성을 인정했다.또 한국아스트라제네카의 신경섬유종증치료제 '코셀루고(셀루메티닙황산염)'이 우여곡절 끝에 급여 첫 관문을 통과했다.건강보험심사평가원은 7일 2023년 제10차 약제급여평가위원회를
올 상반기 신약 보험등재율은 43%(9건)에 달하는 것으로 집계됐다. 이는 전년(58%, 12건 중 7건)에 비해 다소 떨어진 수치다.13일 건강보험심사평가원에 따르면 올들어 보험급여 신청된 신약은 21개로 7월 현재 9개가 급여 판정을 받았다.비급여를 받거나 약제평가위원회(약평위)를 통과한 뒤 급여 판정을 받고 약가 협상 중인 품목들이 있어 하반기 급여 등재는 더 늘어날 것으로 보인다. 상반기 급여 등재를 받은 9건 중 국산약이 2개, 수입약이 7개로 각각 집계됐다.상반기 급여 등재된 다국적사 제품은 사노피-아벤티스코리
한국노바티스(대표 유병재)는 유전성 망막변성질환 환자들의 정확한 진단과 치료를 위해 유전자 검사를 지원하는 'Early Bird(얼리버드)' 프로그램을 시작했다고 밝혔다.Early Bird는 유전성 망막변성질환 환자에게 정확한 원인 유전자 진단과 유전자 검사 결과 해석을 제공하고 이를 바탕으로 환자들이 효과적인 치료를 받을 수 있도록 한국노바티스가 지원하는 프로그램이다. 참여 조건은 ▲시력 (VA) ≤ 20/60 (양안) ▲ 충분한 생존 망막 세포의 존재 ▲ 과거 유전자 검사 경험이 없는 IRD 환자 (단, 불확실성변이형(VUS),
대웅제약 당뇨병 치료제 신약 '엔블로정(이나보글리플로진)'이 조건부로 급여 적정성을 인정받았다.건강보험심사평가원은 2일 2023년 제3차 약제급여평가위원회(약평위)를 개최하고 이와 같은 내용의 결정신청 약제의 요양급여 적정성을 심의했다.대웅제약의 엔블로정 뿐 아니라 쌍둥이 약인 대웅바이오의 '베나보정', 한올바이오파마의 '이글렉스정'도 평가금액 이하 수용시 급여적정성이 있는 것으로 결정됐다.이들 약제는 제2형 당뇨병 환자의 혈당조절을 향상시키기 위해 식사요법 및 운동요법의 보조제로 사용된다.한국화이자제약의 아토피피부염 치료제인 '시
지난 수년간 그래 왔듯이 올해도 예외없이 유전자 치료제에 대한 관심이 높다.지난 2017년 12월 18일, 미국 식품의약국(FDA)이 ‘레버 선천성 흑암시’(Leber congenital Amaurosis) 유전자치료제인 ‘럭스터나’(Luxturna)를 승인하면서 시작된 이 시장은 점점 규모가 커져가고 있다.지난해에도 3개의 유전자 치료제가 FDA 승인을 받았다. 8월과 9월에는 블루버드의 베타지중해 빈혈치료제 ‘진테글로’(Zynteglo)와 부신백질이양증 치료제 ‘스카이소나’(Skysona)가 11월에는 CSL베링의 B형 혈우병
블루버드 바이오는 수년간의 연구와 수십억 달러를 투자한 후, 소수의 제약사만이 도달한 이정표의 정점에 서 있다.이 회사가 개발한 두 가지 유전자 치료법은 FDA가 검토 중에 있다. 만약 승인될 경우 로슈의 ‘럭스터나’(Luxturna)와 노바티스의 ‘졸겐스마’(Zolgensma)에 이어 세 번째와 네 번째 유전자 치료법이 된다.블루버드가 기대하고 있는 것 중 하나는 베타 지중해 빈혈 치료제 ‘베티셀’(beti-cel)다. 혈색소를 구성하는 글로빈 사슬의 결핍에 의한 비
블루버드 바이오의 콘실만 최고재무책임자(CFO)가 오는 4월 말 사임한다.이 회사는 현재 자금난에 몰리고 있으며 1년 이상 생존을 위해 추가 자금을 마련해야 한다는 우려가 커지고 있다. 블루버드는 약 3억9700만 달러의 현금과 관련 유동자산을 보유하고 있지만 올해 대부분 소진할 것으로 예상된다.지난 10년간 유전자 치료제 재도약의 핵심제약사였던 블루버드는 최근 4년 동안 개발 지연, 임상적 차질, 판매 분야 경쟁 속에서 90% 이상의 가치를 잃었다. 2018년 3월, 한때 150 달러가 넘었던 주식은 현재 주당 5 달러 미만으로
노바티스는 영국 생명공학사 자이로스코프 테라퓨틱스(Gyroscope Therapeutics)를 8억 달러에 인수했다. 노바티스는 이번 인수로 실명으로 이어질 수 있는 노화 관련 장애에 대한 유전자 요법과 안구에 약물을 전달하는 기술을 확보했다.22일(현지시간) 노바티스에 따르면 비상장 자이로스코프의 주주는 추가로 마일스톤 7억 달러를 받을 수 있다. 주주로는 영국 소재 생명과학 투자사인 신코나(Syncona), 벤처 캐피털사인 포바이온(Forbion)과 소핀노바(Sofinnova), 프랑스 제약사 사노피 등이 있다.노바티스는 현재
로슈의 유전자 치료 허브가 될 새로운 시설이 필라델피아에 들어선다.드렉셀대학 캠퍼스 내에 설치될 이 시설은 세계 최초로 유전자 치료제를 개발한 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)가 맡는다.개발 및 제조센터를 건설하기 위해 5억 달러 이상을 투자할 계획이며 총 시설 규모는 50만 평방피트에 달한다. 로슈는 지난 2019년 스파크를 약 50억 달러에 인수해 유전자 치료 허브를 구상해 왔다.스파크는 17일(현지시간) 성명에서 “건설이 내년 말에 시작될 예정이며 2026년경에 완료될 것”이라 밝혔다.
"조카가 밤에 눈이 보이지 않는다 해서 병원에서 검사를 했더니 5000명중 1명꼴로 발병한다는 망막색소변성증이란 희귀병이랍니다. 이런 불행한 병을 가진 아이들에게도 한줄기 빛이 되는 망막질환 치료 주사인 럭스터나가 국내에 사용허가 받았고 현재까지 국내 최초 치료를 진행해 성공적인 결과를 얻었는데, 9억이란 엄청난 약제비로 아이의 가족에게 너무나 크나큰 부담이 되고 있습니다" 다국적제약사 한국노바티스의 유전성 망막 질환(IRD) 치료제 '럭스터나(보레티진 네파보벡)'가 최근 청와대 국민청원게시판에 올라오면서 또다시 논란
FDA는 22일(현지시간) 성명을 내고 블루버드 바이오의 베타 지중해 빈혈에 대한 유전자 요법 승인 여부를 내년 5월까지 결정할 것이라고 밝혔다.블루버드는 환자 자신의 줄기 세포로 만드는 ‘베티셀’(beti-cel)이라는 치료제를 개발 중이다. 만약 승인되면 스파크 테라퓨틱스의 ‘럭스터나’(Luxturna)와 노바티스의 ‘졸겐스마’(Zolgensma)에 이어 미국에서 유전병 치료제로 승인된 세 번째 유전자 치료제가 된다.베타 지중해 빈혈 환자는 평생 수혈해야 하는데 이
선천망막질환은 유전자 돌연변이로 발생하며 소아 실명의 주요 원인이다. 전 세계 약 200만명이 앓고 있는 것으로 알려졌다. 치료법으로는 유전자를 염기 단위로 제거하거나 교체하는 유전자가위 기술이 널리 연구 중이다. 최근에는 DNA를 절단하지 않아 부작용이 적은 염기교정기 방식이 주목받고 있다.서울대병원 안과 김정훈 교수팀(고려대학교 우재성 교수·한양대학교 배상수 교수)은 선천망막질환 치료에 적합한 염기교정기 리보핵산단백질 합성 기술을 개발했다.해당 연구는 저명한 국제학술지 ‘사이언스’ 자매지인 &l
한국노바티스의 유전성 망막 질환 치료제 ‘럭스터나(Luxturna 보레티진 네파보벡ㆍ사진)’가 식품의약품안전처로부터 RPE65 유전자의 이중대립형질 돌연변이로 인한 유전성 망막 질환(IRD 치료제로 9일 허가 받았다.럭스터나는 RPE65 유전자 돌연변이가 확인된 IRD 환자 중 망막세포가 충분히 살아 있는 환자에게 사용할 수 있는 유전자 치료제로 국내에서 처음으로 허가 받았다. 럭스터나는 IRD 발생 원인 중 하나인 결핍되거나 결함이 있는 RPE65 유전자를 단 1회 투여만으로 정상적인 유전자로 대체해 기능을
삼성서울병원이 국내 처음으로 안과 분야 세계 유일 유전자 치료제인 럭스터나(Luxturna)의 수술적 투여에 성공했다고 8일 밝혔다.럭스터나는 '레버선천흑암시'와 '망막색소변성'을 유발하는 여러 유전자 중 RPE65 유전자 변이가 있는 환자를 대상으로 하는 유전성망막변성 치료제로 지난 2017년 미국 FDA(식품의약국)에서 승인받았다.레베선천흑암시는 망막 유전자 변이로 인해 망막의 시세포 기능이 저하되고 소실돼 어려서부터 심한 시력 저하, 야맹증, 안진(눈떨림)이 발생하는 질환을 말한다.빛을 전혀 감지하
FDA가 3일(현지시간) 유전자 요법의 위험성에 대한 논의를 위해 소집한 전문가 위원회는 임상시험을 위해 환자를 선별하는 방법을 개선하는 등 더 안전하게 만들 수 있는 여러 방법을 제안했다. 그러나 위험을 낮추기 위한 방안은 구체적으로 제시되지 않아 아쉬움을 남겼다.유전자 요법은 1980년대 후반에 등장한 이래 큰 발전을 이루었지만 여러 문제가 발생하면서 많은 과학적 질문이 남아 있다.이번 회의는 고용량을 사용한 유전자 치료 임상시험에서 일련의 안전사고가 나타난 후 이뤄졌다. 특히 지난해 신경근질환 치료 연구에서 3명의 어린이가 사